帕唑帕尼治疗晚期软组织肉瘤效果如何？

　　帕唑帕尼可以特异作用于血管内皮生长因子、血小板衍生生长因子及几种酪氨酸激酶，已经证实对治疗肾脏肿瘤有效。

　　2012年4月26日，美国食品与药物管理局(FDA)批准帕唑帕尼(Votrient)用于既往接受化疗的晚期软组织肉瘤患者。 FDA药品评价和研究中心血液和肿瘤学办公室的主人Richard Pazdur讲到，软组织肉瘤的新药批准在几十年来还是第一次，肉瘤的新药研发非常具挑战性，因为病人数量有限，但类型众多。

　　帕唑帕尼通过干扰血管发生而发挥 作用。其尚未获准用于脂肪肉瘤和胃肠 道间质瘤患者。

　　一项涉及 369 例晚期软组织肉瘤患者 的临床研究就该药的安全性和有效性进 行 了 评 估 。 受 试 者 既 往 均 接 受 过 化 疗 。 其被随机分至帕唑帕尼组或安慰剂组，主要转归指标为无进展生存(PFS)期。结果显示，帕唑帕尼和安慰剂组患者的 PFS 分 别为 4.6 个月和 1.6 个月。

　　Votrient是一种可干扰血管生成的药丸。软组织肉瘤是一种罕见的癌症，有很多亚型，在美国每年约有10,000例。超过20种亚型的肉瘤被纳入中临床试验中，这些试验结果导致了Votrient的批准。该药物还未被批准用于脂肪软组织肉瘤和胃肠道间质瘤。

　　软组织肉瘤是一种源于肌肉、脂肪、纤维组织和其他组织的恶性肿瘤。

　　接受帕唑帕尼治疗的患者常见的不良反应包括疲乏，腹泻，恶心，呕吐，食欲下降，体重下降，高血压，肿瘤部位和肌肉疼痛，毛发颜色改变，头痛，味觉改变，呼吸困难和皮肤褪色。

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