瑞格非尼的疗效与GIST突变相关

　　  瘤基因分型可能有助于预测响应于regorafenib 患者对他们来说，转移性或不能手术的胃肠道间质瘤(GIST)的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗失败，建议从口腔多的II期试验延长随访结果激酶抑制剂。

　　在中位随访41个月后，在28天周期的21天内接受瑞格非尼160 mg /天的33名患者中的25名经历了临床益处，定义为完全或部分反应或至少持续的稳定疾病16周。

　　美国马萨诸塞州波士顿的Dana Farber癌症研究所的Suzanne George和肿瘤学年鉴的同事报告说，其中包括6名获得部分反应的患者。

　　GIST具有激活KIT外显子11突变的15名患者的中位无进展生存期为13.2个月，显着长于没有琥珀酸脱氢酶(SDH)缺陷肿瘤突变的两名患者(即KIT和PDGFRA的野生型基因型))，中位数为13.4对1.6个月。

　　6例SDH缺陷型GIST患者的中位PFS为10.0个月，两名患有外显子9 KIT突变的患者下降至5.7个月。

　　值得注意的是，当研究结束时，有4名患者无进展，PFS为36.8至43.5个月; 其中两名患者有SDH缺陷突变肿瘤，一名患者有外显子11 KIT突变，其余患者有外显子9 KIT突变。

　　研究人员说， 中位总生存期为25.0个月，但患者基因型组之间没有显着差异。

　　他们认为，“特异性难治性GIST分子亚型中瑞格非尼的活性增加值得进一步研究”。

　　作者说，regorafenib的长期安全性与以前的报告“一致”，任何级别的手足皮肤反应(91%)，疲劳(85%)，腹泻(79%)和高血压(76%) )常见。

　　至少有一个3-4级事件被报告为31名患者，并且大多数参与者需要至少一次治疗延迟(56%)，保留剂量(88%)或因协议定义而减少剂量毒性(82%)。

　　尽管如此，研究人员表示“药物停药很少见，一小部分患者仍接受瑞格非尼治疗超过3年。”
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