拉罗替尼功效效果

　　  由独立放射学审查委员会确定，截至2017年7月17日的主要数据截止日期，总体缓解率为75%(95%置信区间[CI]为61至85)。

　　共有13%的患者(7名患者)完全缓解，62%(34)的患者部分缓解，13%(7)的患者稳定，9%(5)的患者进行性，4%(2) )由于早期停药导致临床恶化，因此无法进行评估。根据意向治疗原则，所有患者均纳入分析，包括2名无法评估的患者。

　　根据研究者的评估，总体回应率为80%(95%CI为67至90)。患者年龄或TRK融合特征均观察到反应。中位反应时间为1.8个月(范围为0.9到6.4)，该时间点与第一个协议规定的8周时对反应的首次评估一致。

　　两名患局部晚期婴儿纤维肉瘤的儿童在治疗期间具有足够的肿瘤缩小率，可以进行旨在治愈的保肢手术。病理评估证实切缘阴性(R0手术)，并且这两名患者在4.8个月和6.0个月的随访中未经larotrectinib治疗仍保持无进展。
 

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