帕克替尼（Vonjo）治疗骨髓纤维化（一种罕见的血癌）疗效如何,帕克替尼如何能购买到？

JAK抑制剂是骨髓纤维化治疗的主要药物，但这些药物的副作用可能会极大地影响患者的生活质量。

然而，最近在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表的研究发现，与包括Jakafi（ruxolitinib）在内的最佳可用疗法相比，Vonjo（pacritinib）具有相当（如果不是更好）的安全性。这甚至在血小板计数低的患者中也可见。

研究人员分析了两项临床试验（PERSIST-2和PAC203）的数据，其中包括160名服用Vonjo的患者（PERSIST-2试验中有106名，PAC203中有54名）和98名被开出最佳可用治疗的患者，其中44名服用了Jakafi。

在治疗开始时，超过一半（61%）接受过既往JAK抑制治疗，平均血小板计数为57x109 / L。

“安全性分析确实试图关注帕克里替尼治疗患者感兴趣的这些毒性，口服200mg，每日两次和最佳可用治疗，包括2期和3期研究中的ruxolitinib，”研究作者Naveen Pemmaraju博士，休斯顿德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病副教授， 在介绍调查结果时说。

Vonjo患者的副作用率总体上较高，尽管该组导致死亡的副作用较少。Vonjo治疗与较少的出血或心脏（心脏相关）事件相关，没有重大的心脏不良事件，而在最佳治疗组中有五个。两组之间的血栓形成（静脉或动脉中的血凝块）发生率相似。

感染在Vonjo队列中更为普遍，但与最佳治疗队列相比，这些患者的真菌和病毒感染发生频率较低。此外，与最佳治疗组相比，Vonjo组疱疹带状疱疹再激活的发生频率较低。

两组之间的继发性疾病发生率相似，与开出最佳可用疗法的患者相比，Vonjo的非黑色素瘤皮肤癌发生率具有统计学意义。

“在这个新颖的风险调整分析中，该项目表明（Vonjo）的安全性...与（最佳可用疗法）相当，“Pemmaraju总结道。“（Vonjo）200毫克确实可能代表骨髓纤维化患者的全剂量治疗选择，甚至包括那些患有（骨髓纤维化）和血小板减少症的患者。

帕克替尼（Vonjo）目前国内能购买到吗

截止到目前为止，帕克替尼还未在中国上市。在中国购买帕克替尼途径：患者可以联系国内的海外医疗服务机构（如：医康行）通过直邮的方式购买。由他们翻译病例，药品从国外药厂药房以直邮的方式把药品快递到患者手中，用药期间还会为患者指导答疑，是目前最经济可行的方案。