阿伐曲泊帕（苏可欣）对先前治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症成年患者的血小板减少症疗效如何？

       DOPTELET（阿凡波帕）适用于治疗对先前治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症成年患者的血小板减少症。

       多普特莱特快速起病

       服用多普特的患者达到50，000 / μL的目标血小板计数，中位数为12.4累积周。在短短8天内，66%的多普特莱特患者达到每微升50，000个血小板

      使用多普特莱特，几乎每个患者都可以达到他们的治疗目标，94%的患者在关键试验或开放标签扩展期间至少达到50，000个血小板/μL‡该研究未进行安慰剂对照;因此，不能归因于因果关系，假设检验不能确定腋内变化是否由药物效应引起。由于其研究设计，扩展研究可能不符合FDA对充分且控制良好的研究的定义

       38%的患者在第8天达到100，000个血小板/μL的完全缓解（N = 32）

       血小板计数在基线以上超过一年，使用多普特

       在整个核心研究和扩展阶段，72.3%的患者暴露于阿凡博帕至少32周。在继续服用多普特治疗的患者的开放标签延伸阶段，44.2%的就诊率达到了反应。

       关键试验的目标血小板计数窗口为≥50×109/L 至 ≤150×109升。

      在对核心研究及其开放标签扩展期的综合分析中，最初随机分配到多普特的患者中，93.8%的患者在任何时候都达到了≥50，000 /μL的血小板计数，在开放标签扩展阶段转入多普特的安慰剂患者中，有64.7%也达到了这一指标。

       警告和注意事项

       血栓性/血栓栓塞性并发症。多普特莱特是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，TPO受体激动剂与慢性肝病患者的血栓形成并发症有关（0.4%;（1/274）在DOPTELET治疗患者中）和慢性免疫性血小板减少症患者的血栓栓塞并发症（7%;（9/128）在多普特治疗的患者中）。在慢性肝病患者中已有门静脉血栓形成的报道，在接受 TPO 受体激动剂治疗的慢性免疫性血小板减少症患者中，血栓栓塞事件（动脉和静脉）已有报道。

       当对具有已知血栓栓塞危险因素（包括遗传性血栓前疾病）的患者使用 DOPTELET 时，考虑血栓形成风险的潜在增加。

       DOPTELET不应用于慢性肝病或慢性免疫性血小板减少症患者，以试图使血小板计数正常化。监测血小板计数以及血栓栓塞事件的体征和症状，并立即开始治疗。

       严重不良反应

       与安慰剂（5%; 1/22）相比，在接受多普特莱特治疗的患者中更常见的严重不良反应（9%; 12/128）是头痛，发生在1.6%（2/128）中。

       不良反应

       慢性免疫性血小板减少症患者最常见的不良反应（≥10%）是头痛、疲劳、挫伤、鼻衄、上呼吸道感染、关节痛、牙龈出血、瘀点和鼻咽炎。

       上市后体验

      在DOPTELET批准后，已经报道了涉及免疫系统的超敏反应，包括但不限于瘙痒，皮疹，窒息感，面部肿胀和舌头肿胀。