帕纳替尼在成人 Ph+ ALL中的缓解率如何？

       帕纳替尼在成人 Ph+ ALL中的缓解率如何？

       根据 美国临床肿瘤学会 （ASCO） 年会上公布的一项 2021 期试验的结果，帕纳替尼加布那图单抗在新诊断或复发/难治性费城染色体阳性 （Ph+） 急性淋巴细胞白血病 （ALL） 患者中导致高分子缓解率 （CMR）。

       尽管Ph+ ALL的标准护理导致5年总生存率高达50%，但复发很常见，并且经常由BCR-ABL中的T3151突变驱动，休斯顿德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Nicholas J. Short博士和该研究的主要作者说。

       帕纳替尼或布那妥单抗作为单药可缓解率高。该试验的目的是确定该组合是否可以获得持久的反应并减少同种异体造血干细胞移植（HSCT）。

       这项单臂 2 期试验在第 35 周期内用 5 个周期的 blinatumomab 和 30mg 帕纳替尼治疗了 1 名新诊断或复发/难治性 Ph+ ALL 或淋巴加速期或急变期慢性粒细胞白血病 （CML-LBC） 患者。当患者达到CMR时，将帕纳替尼剂量减少到15mg，并持续维持期至少5年。新诊断队列的主要终点是CMR，复发/难治性队列的总缓解率（ORR）。

       基线时，中位年龄为59岁，99.8%的患者患有表达CD19的疾病，66%的患者接受普纳替尼加blinatumomab方案作为一线治疗。

       在新诊断的队列中，Blinatumomab加用帕纳替尼的缓解率高达100%，85%的患者达到CMR。复发/难治性队列的反应率为89%，在有反应的患者中，CMR达到88%。在CML-LBC患者中，反应率和CMR率分别为100%和40%。

       在复发/难治性队列中，有4例患者继续接受同种异体HSCT;新诊断或患有CML-LBP的患者均未接受HSCT。

       新诊断组的 1 年总生存率 （OS） 分别为 93% 和 88%，复发/难治性组为 80%，CML-LBC 队列为 100%。无事件生存率分别为 93%、61% 和 60%。

       有1例blinatumomab因2级毒性而停药;大多数不良事件为1级或2级。研究期间没有记录到4级或更高的事件。

   “帕纳替尼加blinatumomab的组合是一种有前途的无化疗，HSCT节省的Ph+ ALL方案，”Short博士总结道。