塞尔帕替尼治疗RET突变型甲状腺髓样癌的临床数据如何？

       Selpercatinib（以前称为LOXO-292）是一种新型的ATP竞争性，高选择性的小分子RET激酶抑制剂。RET突变发生在70%的甲状腺髓样癌中，RET融合很少发生在其他甲状腺癌中。在RET改变的甲状腺癌患者中，选择性RET抑制的有效性和安全性尚不清楚。那么塞尔帕替尼治疗RET突变型甲状腺髓样癌的临床数据如何？

       塞尔帕替尼治疗RET突变型甲状腺髓样癌的临床数据如何？

       在参加多中心、开放标签、多队列临床试验（LIBRETTO-001、NCT03157128）的 RET 突变 MTC 患者中评估了 RETEVMO 的疗效。该研究招募了先前接受过卡博替尼或凡德他尼（或两者）治疗的晚期或转移性RET突变型MTC患者，以及不同队列中对卡博替尼和凡德他尼幼稚的晚期或转移性RET突变MTC患者。

       RET突变MTC的疗效结果总结于表11。

       卡博赞尼和凡德他尼幼稚的RET突变体MTC

       在 88 名 RET-突变型 MTC 患者中评估了疗效，这些患者是卡博替尼和未接受治疗的范德他尼，这些患者被纳入 LIBRETTO-001 队列。

       中位年龄为58岁（范围：15至82岁），其中两名患者（2.3%）年龄在12至16岁之间;66%为男性;86%是白人，4.5%是亚洲人，2.3%是西班牙裔/拉丁裔。ECOG表现状态为0-1（97%）或2（3.4%）。所有患者（100%）均有转移性疾病，18%既往接受过1或2次全身治疗（包括8%激酶抑制剂，4.5%化疗，2.3%抗PD1/PD-L1治疗和1.1%放射性碘）。 77.3%使用NGS的患者（75.0%肿瘤样本;2.3%血液样本），18.2%使用PCR，4.5%使用未知测试。用于识别和招募患者的突变如表10所述。

       表12总结了卡博替尼和凡德他尼初治RET突变体MTC的疗效结果。