详解普拉替尼（Pralsetinib）正版和仿版的区别！

普拉替尼（普吉华）是一种针对RET基因融合和突变的肿瘤的治疗药物。在非小细胞肺癌和甲状腺癌中，携带RET变异的患者较为常见，而这些变异通常与较差的预后相关。普拉替尼是一种针对RET的小分子抑制剂，目前广泛用于靶向治疗这些患者。

普拉替尼适用于RET融合阳性的非小细胞肺癌成人患者、12岁以上的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者以及需要全身治疗且难以使用放射性碘治疗的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。

普拉替尼在2020年5月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌成人患者。随后，FDA于2020年7月批准普拉替尼用于治疗晚期RET突变甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌。

欧盟委员会（EC）于2021年11月20日批准普拉替尼作为一种单药疗法，用于治疗先前未接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这也是欧盟中针对RET融合阳性晚期NSCLC的首个一线精确治疗方法。

虽然普拉替尼在2021年3月23日获得中国上市批准，但至今尚未纳入医保范围，患者需要全额自费，负担较重。

普拉替尼是一种针对致癌的RET抑制剂，可以通过口服精准疗法进行每日一次的治疗。它能选择性地抑制野生型RET和致癌RET融合以及突变的激酶，如CCDC6-RET、RET V804L、RET V804M和RET M918T。其抑制浓度(IC50)低于0.5nM。

在细胞培养和动物肿瘤植入模型中，普拉替尼表现出抗癌活性，有效抑制致癌RET融合或突变，如KIF5B-RET、CCDC6-RET、RET M918T、RET C634W、RET V804E、RET V804L和RETV804M。为了进一步研究其疗效，美国进行了一项名为ARROW的一期/二期临床试验。该试验共招募了114名患者，其中一组为87名先前接受过铂类化疗但肺癌进展的转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者，另一组为27名先前未接受过治疗的转移性非小细胞肺癌患者。试验的主要评估指标是总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。

在临床试验中，受试患者每天口服400毫克的普拉替尼，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。结果显示，先前接受过治疗的非小细胞肺癌患者组的总体缓解率达到了57%，其中5.7%的患者完全缓解，52%的患者部分缓解。80%的患者表现出持续缓解时间超过六个月。而先前未接受过治疗的转移性非小细胞肺癌患者组的总体缓解率为70%，其中11%的患者完全缓解，59%的患者部分缓解。中位缓解持续时间为9个月，58%的患者至少持续缓解了六个月。

普拉替尼在患者中常见的副作用包括便秘、肌肉疼痛疲劳、高血压、中性粒细胞和淋巴细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、钙减少、钠减少和丙氨酸氨基转移酶(ALT)增加。

根据以上临床试验数据，美国FDA加速批准普拉替尼用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的上市。虽然普拉替尼在中国已经上市，但暂未纳入医保范围，患者需要自费购买，价格较高。一些患者因负担不起原研药的费用，转而选择价格较便宜的印度仿制药。
      虽然印度仿制药的生产技术不是最先进的，但胜在和原厂产品几乎相差无几，因此不少患者家庭往往更青睐于便宜的印度仿制药。何况每个患者和家庭的情况不同，可以根据自身身体状况和经济能力选择原研药或仿制药。每个人都有接受救治的权利，相信随着更多大型制药公司生产普拉替尼，药物价格将降低，使更多患者受益。