艾伏尼布获得IDH1突变复发或难治性MDS的优先审查

TIBSOVO目前在美国被批准作为单一疗法用于治疗IDH1突变复发或难治性AML成人患者，以及单药治疗或与阿扎胞苷联合用于新诊断的IDH1突变AML成人患者，年龄≥75岁或合并症排除使用强化诱导化疗。

TIBSOVO最近被欧盟委员会批准为两种适应症的靶向治疗：与阿扎胞苷联合用于治疗新诊断的具有异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）R132突变的新诊断急性髓系白血病（AML）成年患者，这些患者不符合接受标准诱导化疗的条件;以及用于治疗具有 IDH1 R132 突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者的单药治疗，这些患者既往接受过至少一线全身治疗。

TIBSOVO也已在美国和澳大利亚被批准用于既往接受过治疗的IDH1突变胆管癌患者。TIBSOVO在中国也被批准用于治疗具有易感IDH1突变的复发或难治性AML成年患者。施维雅已授予基石药业在中国大陆、中国台湾、中国香港、中国澳门和新加坡开发的共同独家许可和TIBSOVO商业化的独家许可协议。

最新消息是美国食品药品监督管理局 （FDA） 已批准对 ivosidenib （Tibsovo） 作为 IDH1 突变、复发或难治性骨髓增生异常综合征 （MDS） 患者的治疗方法进行优先审查。

MDS适应症的补充新药申请得到了1期开放标签研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02074839）的数据的支持，该研究包括18名IDH1突变，复发或难治性MDS患者。

sNDA基于一项针对IDH1突变R/R MDS患者的关键1期开放标签研究的关键结果，在该研究中，TIBSOVO表现出持久的缓解，包括近40%的患者完全缓解，以及可接受的安全性。更新后的疗效结果在2023年欧洲血液学协会（EHA）大会上公布。

这些发现表明，在疗效分析集中（n=18），接受TIBSOVO治疗的患者的完全缓解率（CR）为38.9%，客观缓解率（ORR）为83.3%。此外，中位CR时间为1.87个月（范围：1.0，5.6）。在数据截止时，中位持续时间尚未达到（范围：1.9，80.8*），中位总生存期为35.7个月。此外，在基线时对红细胞或血小板有输血依赖性的9名患者中，66.7%（n=6）在基线后任何≥56天的时间内独立于输血。

总体而言，与治疗相关的不良事件与TIBSOVO的已知安全性一致。在这项研究中没有发现新的安全信号。