EMA接受厄达非替尼治疗EGFR+尿路上皮癌的申请

根据强生公司杨森制药公司的一份新闻稿，欧洲药品管理局已接受埃达非替尼（Balversa）的上市授权申请，该药物用于治疗FGFR3改变、局部晚期不可切除或转移性尿路上皮癌的成年患者，该患者在使用PD-L1抑制剂治疗后取得进展。

开发人员用THOR第三阶段研究的结果（NCT03390504）支持他们的应用程序。根据2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表的研究结果，队列1（包括之前接受过抗PD-L1药物治疗的患者）的中位总生存期（OS）为12.1个月，而接受化疗的患者为7.8个月；与化疗相比，实验药物将死亡风险降低了36%（HR，0.64；95%CI，0.47-0.88；P=0.005）。

因此，与化疗相比，埃达非替尼的治疗符合试验的主要OS终点和预定义的优越性标准。此外，在THOR研究中，埃达非替尼的安全性与该药物治疗转移性尿路上皮癌的先前报道相当。

Janssen Cilag GmbH EMEA治疗领域肿瘤学负责人Martin Vogel表示：“对于晚期[尿路上皮癌]患者，包括FGFR驱动的肿瘤，结果仍然很差，治疗选择有限；因此，需要新的靶向疗法。”，在新闻稿中说：“我们对将创新、个性化的方法推向市场的前景感到兴奋，因为我们正在努力实现更广泛的目标，使这种复杂的疾病成为一种更容易控制和最终治愈的疾病。”

在这项开放标签随机THOR研究中，队列1中的患者每天接受8 mg埃达非替尼，并在药效学指导下增加至9 mg，或由研究人员选择多西他赛或长春氟宁。该研究的主要终点是OS，次要终点包括无进展生存率、客观反应率和反应持续时间。

2019年4月，美国食品药品监督管理局根据一项2期研究（NCT02365597）的数据，加速批准了埃达非替尼用于治疗患有FGFR2/3改变的晚期或转移性尿路上皮癌的成年患者。3此外，美国食品和药物管理局于2023年8月接受了一项补充新药申请（sNDA），在同一患者群体中全面批准了埃达非替尼，这得到了THOR研究第1组研究结果的支持。

杨森研究与开发公司肿瘤全球治疗主管Peter Lebowitz医学博士在FDA接受sNDA时的新闻稿中表示：“通过埃达非替尼的持续开发，我们致力于转变癌症膀胱治疗，以积极影响患者的生活。”