艾曲波帕与阿伐曲波帕治疗难治性/复发性再生障碍性贫血的比较

背景：Eltrombopag（ELT）是一种血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），已被批准用于复发/难治性再生障碍性贫血（AA）。然而，另一种TPO-RA阿曲波帕（AVA）的数据有限，并且缺乏两种TPO-RA之间的比较。

目的：我们旨在比较ELT和AVA治疗复发/难治性AA患者的疗效和安全性。

设计：在这项回顾性研究中，比较了单独接受ELT（N=45）或AVA（N=30）治疗并具有兼容基线血液学参数的复发/难治性AA患者。

方法：对诊断为后天性AA的患者资料进行回顾性分析。所有患者在ELT或AVA前至少6个月对标准免疫抑制治疗（IST）具有难治性/复发性。如果患者没有反应，则必须在评估前单独接受ELT或AVA治疗至少6个月。分析了基线特征、总有效率（OR）、完全有效率（CR）、复发、不良事件和可能影响疗效的因素。

结果：75例入选患者中，45例接受ELT治疗，30例接受AVA治疗。AVA患者的肝或肾功能异常率高于ELT患者（p=0.036）。两组患者在第一、第二、第三、第六个月的or/CR率没有显著差异（p>0.05）。接受AVA治疗的患者的中位反应时间比接受ELT治疗的患者更短（p=0.012），第二个月的血小板水平更高（p=0.041）。AVA的不良事件比ELT少（p=0.046）。在相容的随访时间（p=0.463）下，ELT和AVA队列在复发（p=1.000）或克隆进化（p=0.637）方面没有发现差异。ELT或AVA在第六个月没有发现or和CR的预测因素。

结论：对于复发/难治性AA患者，肝或肾功能较差的AVA具有相似的or/CR率，但中位反应时间更短，不良事件更少。