与安慰剂相比，Cabometyx改善了胰腺内外神经内分泌肿瘤患者的无进展生存期。

根据Dana-Farber癌症研究所研究人员领导的一项研究，一种同时打击癌症细胞生长回路和血液管道的药物在一项涉及晚期神经内分泌肿瘤患者的临床试验中产生了令人鼓舞的结果。

Jennifer Chan，医学博士，公共卫生硕士，Dana Farber癌症和神经内分泌肿瘤项目主任，于2023年10月22日在西班牙马德里举行的欧洲医学肿瘤学会（ESMO）年度大会上[介绍]了CABINET试验的结果。陈是这项研究的第一作者。Jeffrey Meyerhardt，医学博士，公共卫生硕士，Dana-Farber结肠和直肠癌症中心联合主任，资深作者。

与服用安慰剂的患者相比，服用卡博扎替尼（Cabometyx）的患者存活时间更长，病情没有恶化。研究人员表示，研究结果表明，卡博替尼已被美国食品和药物管理局批准用于某些肾细胞癌、肝细胞癌或甲状腺癌症患者，可以使神经内分泌肿瘤患者受益，这些肿瘤在之前的治疗后继续生长和扩散。

美国每年有超过1.2万人被诊断患有神经内分泌肿瘤。肿瘤始于神经内分泌细胞，具有神经和激素产生细胞的特征，可以发生在身体的多个部位，最常见的是胃肠道、肺和胰腺。

根据癌症的位置和阶段，治疗可能包括手术、靶向治疗、肽受体放射性核素治疗、化疗或其他局部治疗方法。对于癌症在这些治疗后继续增长和扩散的患者，迫切需要更好的选择。

陈说：“尽管近年来取得了进展，但对于晚期神经内分泌肿瘤患者，尤其是癌症在现有选择上取得进展的患者，仍然迫切需要新的有效疗法。”。“卡博扎替尼靶向血管生成和其他生长因子途径是一种新的治疗策略。”

卡博扎替尼以多种方式破坏肿瘤细胞。它阻断VEGF的受体，VEGF是一种用于进入人体血液供应的蛋白质，以及其他受体，包括c-MET、AXL和RET，这些受体是肿瘤细胞生存和转移的关键。

这项研究招募了197名晚期胰腺外神经内分泌肿瘤（发生在胰腺外）患者和93名胰腺神经内分泌肿瘤患者。患者在国家癌症研究所（NCI）资助的国家临床试验网络（NCTN）内的站点登记。三分之二的参与者被随机分配每天服用60毫克卡博替尼药丸，其他人则服用安慰剂或惰性药丸。

研究人员测量了所有参与者的无进展生存期（PFS），即患者在疾病恶化前的寿命。在13.9个月的中位随访中，服用卡博他尼的胰腺外肿瘤患者的PFS为8.3个月，而服用安慰剂的患者为3.2个月。在16.7个月的中位随访中，服用卡博他尼的胰腺肿瘤患者的PFS为11.4个月，而服用安慰剂的患者为3.0个月。

卡博扎替尼的副作用与其他药物研究中发现的副作用相似。这些症状包括高血压、疲劳、腹泻和皮疹。

“CABINET试验的结果非常令人鼓舞，”陈说。“卡博扎替尼显著改善了先前接受过胰腺外和胰腺神经内分泌肿瘤治疗的患者的预后，并可能成为患者的新治疗选择。”