rezlidhia(olutasidenib )是做什么的？

什么是rezlidhia(olutasidenib )

Olutasidenib （REZLIDHIATM） 是一种异柠檬酸脱氢酶-1 （IDH1） 抑制剂，由 Rigel Pharmaceuticals 开发，用于治疗复发或难治性 （R/R） 急性髓系白血病 （AML）。Olutasidenib 最近在美国获批用于治疗经美国食品药品监督管理局批准的检测检测到的具有易感 IDH1 突变的 R/R AML 成人患者。

关于急性髓系白血病

急性髓系白血病（AML）是一种快速进展的血液和骨髓癌症，影响骨髓细胞，骨髓细胞通常发育成各种类型的成熟血细胞。AML主要发生在成人中，约占所有成人癌症的1%。

复发性 AML 影响了大约一半的患者，这些患者在治疗和缓解后会经历骨髓中白血病细胞的回归。难治性AML影响10%至40%的新诊断患者，当患者即使在强化治疗后仍未达到缓解时，就会发生难治性AML。AML每线治疗患者的生活质量都会下降，复发或难治性疾病耐受性良好的治疗仍未得到满足。

rezlidhia(olutasidenib )效果

“ Rezlidhia是一种新型的，非密集型的单一疗法治疗，在复发/难治性的AML设置中，表明超过90％的响应者完全缓解的患者的CR+CRH速率为35％。25.9个月的CR+CRH持续时间为25.9个月对AML患者的临床意义改善，似乎比目前可用的治疗方案更长。”乔治·E·科尔特斯（Jorge E.审判调查员。 “鉴于MIDH1 R/R AML的成年患者的治疗选择有限，他们的预后较差，Rezlidhia可能会提供有效的，新的治疗选择，具有良好的安全性。” 

FDA的批准得到了开放标签2期注册研究的数据，评估Rezlidhia单药治疗，每天在153 MIDH1 R/R AML患者中以150 mg的剂量为150 mg。疗效可评估的人群是147例患者，他们在2021年6月18日的临时分析截止日期之前至少六个月启动了Rezlidhia，并且在中央证实了IDH1突变。

主要终点是完整缓解（CR）的复合物以及部分血液学恢复（CRH）的完全缓解。 CRH定义为骨髓中的爆炸率少于5％，没有疾病的证据，并且部分恢复了外周血计数（血小板> 50,000/微晶和绝对中性粒细胞计数> 500/microliter）。 该试验的结果表明，MIDH1 R/R AML患者的35％（51/147）CR+CRH率，中位响应时间为25.9个月。 CR或CRH的中位时间为1.9个月。在达到CR+CRH主要终点的患者中，92％（47/51）的CR为中位反应时间为28.1个月。

在研究中，Rezlidhia的耐受性很好，其不良事件特征在很大程度上是AML患者接受治疗的症状或疾病的特征。在16％的患者中观察到分化综合征，并且在大多数情况下剂量中断和皮质类固醇的情况下都是可控制的。 23％的患者发生肝功能参数的增加，肝毒性呈现为肝功能参数的增加，大多数病例可通过修改剂量进行控制。