Tafinlar Plus Mekinist 在小儿神经胶质瘤中显示出益处

最近的一项 2 期试验显示，在接受 Tafinlar（达拉非尼）联合 Mekinist（曲美替尼）治疗时，BRAF 突变低级别小儿胶质瘤患儿患者的生存率和副作用有所改善。

这些试验由伦敦大学学院和大奥蒙德街医院领导。

神经胶质瘤起源于支持大脑的神经胶质细胞。癌性脑肿瘤通常通过完全手术切除进行治疗。当无法进行手术时，化疗也是儿童的一种选择，尽管通过化疗治疗可能会以疾病进展和其他副作用结束。

诺华英国首席医疗官Gerrit Zijlstra在一份新闻稿中指出：“有助于改善BRAF V600低级别和高级别胶质瘤年轻患者的预后并减少副作用的新疗法解决了未满足的患者需求，在这些需求中，治疗选择非常有限。

TADPOLE-G研究的重点是将这两种疗法联合用于治疗BRAF突变的低级别和高级别儿童胶质瘤儿童患者的益处。这些结果发表在《新英格兰医学杂志》和《临床肿瘤学杂志》上。

该试验包括 73 名患有 BRAF 突变低级别胶质瘤 （BM-LGG） 的儿童。该患者的人群接受了 Tafinlar 和 Mekinist 治疗。然后将这些个体与接受化疗药物治疗的亚组进行比较。

无进展生存期（从随机治疗到疾病进展或死亡的时间）中位数从化疗组的 7.4 个月提高到新治疗组的 20.1 个月。该研究还显示，药物组合不仅减少了该患者群体的化疗副作用，而且总体反应率提高了四倍（四倍）。

“我们欢迎蝌蚪-G临床试验的结果，并很荣幸能够成为国际科学界努力的一部分，根据患者肿瘤的独特遗传特征开发靶向疗法，”Zijlstra指出。

另一项研究分析了患有 BRAF 突变高级别胶质瘤 （BM-HGG） 的儿童。

被诊断患有高级别胶质瘤的儿童通常会接受手术，然后进行化疗和放疗组合。尽管对此进行了调查，但只有大约五分之一的儿童从这种治疗中受益，存活率低于 35%。这些人也有癌症复发的可能性。

进行的第二项研究分析了 41 名接受 BM-HGG 治疗的儿科患者。治疗结果显示，这些患者中有56%反应积极，中位反应为22.2个月。

这些结果得出结论，联合疗法可以通过成为BM-LGG患者的一线治疗而使患者受益。值得注意的是，Tafinlar plus Mekinist 已被 FDA 批准用于 BM-HGG 患者。

“这些研究的结果强调了靶向药物治疗如何为患者提供新的治疗途径，不仅可以改善结果，还可以减少通常与癌症治疗相关的副作用，”伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所和GOSH的Darren Hargrave教授指出。

Tafinlar 和 Mekinist 在肿瘤学领域显示出益处，现在用于治疗 BRAF 基因突变患者的黑色素瘤和非小细胞肺癌。

“看到研究以如此快的速度推动我们治疗特定癌症的能力，真是令人难以置信。我参与了最初的研究，该研究将BRAF基因突变确定为癌症的驱动因素，因此现在能够在小儿神经胶质瘤的临床试验中看到针对突变的治疗方法真是太棒了，“哈格雷夫说。