移植后 Nexavar 可提高 AML 患者的生存率

根据发表在《柳叶刀血液学》上的一项临床试验的五年随访数据，在造血干细胞移植后给予Nexavar（索拉非尼）维持治疗时，与未接受维持治疗的患者相比，具有FLT3内部串联复制（FLT3-ITD）的急性髓系白血病（AML）患者的生存率有所提高。

这项在中国进行的3期试验包括202名正在接受干细胞移植的FLT3-ITD AML患者。一半被分配接受Nexavar维持治疗，每天给药两次（100名患者），而另一半研究参与者在移植后没有接受任何治疗（102名患者）。

所有参加试验的患者年龄在18至60岁之间;他们的 ECOG 体能状态为 0-2，表明他们可能在工作或剧烈活动方面受到限制，但能够独立执行所有必要的自我护理任务;在接受干细胞移植前后有阳性完全缓解;并且有造血恢复，这意味着患者的骨髓能够在60天内再次产生血细胞。

在平均60.4个月的随访中，接受Nexavar治疗的患者的总生存率（存活患者的百分比）为72%，而未接受维持治疗的患者为55.9%。每组的无白血病生存率分别为70%和49%。两组非复发死亡率差异无统计学意义。

对于活着且未经历移植物抗宿主病（GVHD;身体排斥移植的潜在严重副作用）的患者，Nexavar组的发生率为58%，非维持组为39.2%。然而，两组之间慢性GVHD的发生率没有统计学上的差异。

没有与治疗相关的死亡。

“通过延长随访时间，与非维持相比，移植后（Nexavar）维持治疗与长期生存率的提高和复发率的降低有关，进一步支持该策略作为FLT3-ITD急性髓系白血病患者接受同种异体（造血干细胞移植）的标准护理，”研究人员写道。

该研究的早期发现于2020年9月发表，经过平均21.3个月的随访，该研究还显示，Nexavar改善了该患者群体的预后。Nexavar组的一年累计复发率为7%，对照组为24.5%。在移植后的前 210 天内，最常见的中度至重度（3 至 4 级）副作用是感染（Nexavar 组患者占 25%，对照组患者占 24%）、急性 GVHD（23% 和 21%）、慢性 GVHD（18% 和 17%）和血液相关毒性（15% 和 7%）。