以可测量的残留病灶为指导的慢性淋巴细胞白血病治疗

与化学免疫疗法相比，伊布替尼和维奈托克的联合治疗已被证明可以改善慢性淋巴细胞白血病 （CLL） 患者的预后。目前尚不清楚伊布替尼-维奈托克和根据可测量残留病灶 （MRD） 个性化治疗持续时间是否比氟达拉滨-环磷酰胺-利妥昔单抗 （FCR） 更有效。

在这项涉及未经治疗的CLL患者的3期、多中心、随机、对照、开放标签平台试验中，我们比较了伊布替尼-维奈托克和伊布替尼单药治疗与FCR。在伊布替尼-维奈托克组中，在伊布替尼治疗 2 个月后，加用维奈托克进行长达 6 年的治疗。伊布替尼-维奈托克治疗的持续时间由外周血和骨髓中评估的 MRD 定义，并且是达到检测不到的 MRD 所需时间的两倍。与FCR组相比，主要终点是伊布替尼-维奈托克组的无进展生存期，结果见本文。关键的次要终点是总生存期、反应、MRD 和安全性。

共有523例患者被随机分配到伊布替尼-维奈托克组或FCR组。中位 43.7 个月时，伊布替尼-维奈托克组 12 例患者和 FCR 组 75 例患者出现疾病进展或死亡（风险比 0.13;95% 置信区间 [CI]，0.07-0.24;第 <0.001 页）。伊布替尼-维奈托克组有 9 例死亡，FCR 组有 25 例死亡（风险比 0.31;95% CI 为 0.15-0.67）。在3年时，伊布替尼-维奈托克组58.0%的患者因MRD检测不到而停止治疗。伊布替尼-维奈托克治疗 5 年后，65.9% 的患者骨髓 MRD 检测不到，92.7% 的患者外周血 MRD 检测不到。伊布替尼-维奈托克组和FCR组的感染风险相似。伊布替尼-维奈托克组发生心脏严重不良事件的患者百分比高于FCR组（10.7% vs. 0.4%）。

与FCR相比，MRD指导的伊布替尼-维奈托克改善了无进展生存期，总生存期的结果也有利于伊布替尼-维奈托克。