与其他 TKI 相比，Scemblix 在一些 CML 患者中显示出更好的结果

根据该药物制造商诺华的新闻稿，Scemblix （asciminib）治疗在慢性期新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（CML）患者中显示出积极的结果。

根据美国国家癌症研究所的说法，Scemblix 是一种酪氨酸激酶抑制剂 （TKI），可阻断 BCR-ABL 融合蛋白，这有助于破坏癌细胞并防止它们进一步生长。

费城染色体是 22 号染色体的异常版本，其中包括 ABL 基因和 BCR 基因的融合。这种基因融合导致未成熟白细胞的无法控制的生长，这些白细胞会在血液和骨髓中积聚，正如美国国家癌症研究所所定义的那样。

一项名为 ASC4FIRST 的随机 3 期试验纳入了 405 名新诊断的慢性期费城染色体阳性 CML 患者;据新闻稿报道，患者被随机分配接受Scemblix或TKI，该研究的研究人员选择后者作为护理标准。

该试验的主要终点（在研究结束时测量的主要结果，以确定治疗是否有效）包括评估Scemblix与研究者选择的TKI相比的疗效。该试验中包含的另一个主要终点决定了Scemblix与接受格列卫（伊马替尼）TKI的患者相比的疗效。

两个主要终点都评估了患者在48周时的主要分子反应（MMR;患者血液或骨髓中异常BCR-ABL基因的量为基线的0.1%或更少）。

根据新闻稿，该试验达到了两个主要终点，显示出具有统计学意义的结果。

“我们对这些结果感到非常鼓舞，因为很大一部分新诊断的慢性粒细胞白血病（CML）患者没有达到他们的治疗目标，”南澳大利亚健康与医学研究所的Tim Hughes博士在新闻稿中说。“CML的一线治疗仍然非常需要可耐受的治疗方案，使CML患者能够平衡治疗和生活质量。

在安全性方面，新闻稿指出，Scemblix治疗显示出良好的安全性和耐受性，副作用较少。据报道，与研究者选择的标准护理 TKI 相比，Scemblix 的治疗中断较少。

根据新闻稿，该试验有望继续进行，并将很快评估试验的次要终点，包括96周时的MMR。该试验的研究人员还旨在评估在第 96 周之前因副作用而停止治疗的安全终点。

“我们很高兴Scemblix可以帮助新诊断出患有CML的人实现他们的治疗目标，同时继续他们的生活，”诺华公司总裁兼发展兼首席医疗官Shreeram Aradhye博士在新闻稿中说。“鉴于其病情的慢性性质，患者通常需要接受TKI治疗多年，因此耐受性良好且高效的治疗方案对于支持依从性至关重要。这项研究成果建立在我们20年来在CML创新方面的传统之上，因为我们努力继续解决这种血癌患者剩余的未满足需求。