Adstiladrin 现在可用于高危 NMIBC

Adstiladrin （nadofaragene firadenovec-vncg） 现已在美国上市，用于治疗成人高危卡介苗 （BCG） 无反应的非肌层浸润性膀胱癌 （NMIBC） 原位癌 （CIS），伴有或不伴状肿瘤。

Adstiladrin 是一种基于非复制性腺病毒载体的基因疗法，可将编码人干扰素-α2b （IFNα2b） 的基因拷贝递送至膀胱尿路上皮。该治疗每 3 个月通过膀胱内滴注进行一次。

Adstiladrin的疗效和安全性在一项开放标签、多中心、单臂3期试验中进行了评估（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02773849）。该试验纳入了 103 名经尿道切除术后 BCG 无反应、高危 NMIBC 伴 CIS 伴或不伴状肿瘤的成人。

在这些患者中，Adstiladrin的完全缓解率为51%。中位缓解持续时间为 9.7 个月，46% 的缓解者在 12 个月时没有高度复发。

随访数据显示，在 24 个月时，这些患者中有 19.4% 没有高度复发。在完全缓解的患者中，36.4% 的患者在 24 个月时仍未出现高级别复发。无高度复发的中位持续时间为 12.2 个月。

24个月无膀胱切除术生存率为64.6%，当时总生存率为94.4%。

该试验中报告的最常见的不良事件是血糖升高、滴注部位分泌物、甘油三酯升高、疲劳、膀胱痉挛、排尿、肌酐升高、血尿、磷酸盐减少、寒战、发热和排尿困难。

Adstiladrin 以包含 4 个小瓶的纸箱形式提供。所有样品瓶的标称浓度均为 3 x 1011每毫升病毒颗粒，每瓶含有不少于 20 mL 的可提取体积。治疗通过膀胱内滴注进行，排尿前应在膀胱中保留 1 小时。

为了评估Adstiladrin在真实环境中的早期使用和结果，Ferring Pharmaceuticals启动了非干预性ABLE-41研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT06026332）。