Besponsa（奥英妥珠单抗）能用于儿童急性淋巴细胞白血病吗？

美国食品和药物管理局（FDA）宣布，该机构已批准Besponsa（inotuzumab ozogamicin）用于1岁及以上的复发或难治性CD22阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童患者。

据该机构称，Besponsa 的疗效是在一项多中心、单臂、开放标签研究中确定的，该研究涉及 53 名 1 岁及以上患有复发或难治性 CD22 阳性 B 细胞前体 ALL 的儿科患者，该研究指出，该研究评估了两个剂量水平：12 名患者的初始剂量为 1.4 mg/m2/周期，41 名患者的初始剂量为 1.8 mg/m2/周期， 术前用药包括甲泼尼龙 1 mg/kg（最大 50 mg）、退热药和抗组胺药，患者接受中位 2 个治疗周期。

在53项专利中，有22项（42%）实现了完全缓解，表明他们的疾病完全消失了，完全缓解的中位持续时间为8.2个月。

此外，根据流式细胞术，22 例患者中有 21 例 （95.5%） 具有完全缓解，22 例患者中有 19 例 （86.4%） 基于 RQ-PCR（一种血液和骨髓测试），微小残留病 （MRD） 阴性完全缓解，定义为在骨髓中发现 5% 或更少的原始细胞且在外周血中未发现癌症。

Besponsa最初于2017年被FDA批准用于治疗成人复发或难治性ALL患者。根据该药物的网站，Besponsa是一种抗体药物偶联物，通过靶向和结合CD22起作用，CD22是一种在许多B细胞ALL细胞上发现的蛋白质。然后它被癌细胞内化并释放出癌症杀伤成分。

在20%或更多的患者中，Besponsa最常见的副作用是血小板减少，发烧，贫血，呕吐，感染，出血，中性粒细胞减少，恶心，白细胞减少，发热性中性粒细胞减少，转氨酶升高，腹痛和头痛。