艾利西普快速治疗低风险骨髓增生异常综合征

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予elritercept（KER-050）快速通道资格，用于治疗极低、低或中等风险骨髓增生异常综合征（MDS）成人贫血。

Elritercept 是一种激活素受体 IIA-Fc 型融合蛋白，旨在通过抑制转化生长因子 β （TGF-ß） 蛋白家族的一个子集的信号传导来促进造血，从而增加红细胞 （RBC） 和血小板的产生。该名称得到了正在进行的开放标签 2 期试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04419649）的数据的支持，该试验正在评估 elritercept 对极低、低或中等风险 MDS 患者的影响。

在接受至少 1 剂艾利西普的 79 名患者中，有 60 名已完成至少 24 周的治疗或截至数据截止日期停药。研究结果显示，这些患者中有 50% （n=30/60） 实现了总体红系反应，在基线时需要输注至少 2 个红细胞单位的输血依赖患者中，满足改良的国际工作组 2006 年血液学改善-红系反应或输血独立性至少 8 周。

报告的最常见的治疗中出现的不良事件是腹泻、呼吸困难、疲劳、恶心和头痛。这些患者均未进展为急性髓系白血病。

总裁兼首席执行官Jasbir S. Seehra博士表示：“KER-050获得快速通道认证，凸显了对新治疗方案的需求，以解决低风险MDS患者严重未满足的医疗需求。“我们期待与FDA密切合作，在今年上半年参与评估KER-050在低风险MDS中的3期临床试验的设计。”

FDA的快速通道指定允许对旨在治疗严重或危及生命的疾病的疗法进行快速审查。一般来说，该名称被授予预期对生存和日常功能等因素产生影响的疗法。