艾曲波帕加环孢菌素A作为再生障碍性贫血一线治疗的活性

根据发表在《柳叶刀血液学》上的一项单臂研究结果，艾曲波帕和环孢菌素A（CsA）的组合显示出作为严重再生障碍性贫血（AA）一线治疗的有希望的活性。“在马抗胸腺细胞球蛋白（ATG）不可用或不耐受的情况下，这种方法可能是有益的，”作者在他们的报告中写道。

这项多中心2期SOAR试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02998645）使用艾曲波帕和CysA治疗了54例重度初治AA患者。主要终点是6个月血液学总缓解率（ORR）。次要终点包括第 3、12 和 24 个月的血液学 ORR、反应持续时间和 6 个月时的疾病复发。

在基线时，中位年龄为 55 岁，37% 的患者为女性，41% 为白人，41% 为亚洲人，2% 为黑人或非裔美国人，2% 为美洲原住民或阿拉斯加原住民，15% 为其他种族。诊断后的中位时间为 50 天，大多数患者的体能状态为 0 或 1。78% 的患者认为疾病严重，22% 的患者认为疾病严重。中位血小板水平为 13.0 x 109/升。

6 个月时的血液学 ORR 为 46%，其中完全缓解率为 4%。3个月时的ORR为41%，均为部分缓解。对于完成 6 个月治疗的患者，3 个月和 6 个月的 ORR 分别为 41% 和 63%。

首次血液学反应的中位持续时间为 351 天。到 6 个月时，32% 的患者复发。45% 的患者实现了至少 1 个时期的红细胞或血小板输注独立性，并表现出主要反应。这种独立的中位持续时间为 87 天。

最常见的不良事件 （AE） 是血清胆红素升高、恶心、丙氨酸转氨酶水平升高和腹泻。有 50% 的患者患有严重的 AE，最常见的是发热性中性粒细胞减少，并归因于基础疾病。

“艾曲波帕和CsA作为重度AA的一线治疗是积极的，没有意外的安全问题，”作者总结道。