维奈托克治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病

正如 Kater 等人在《柳叶刀肿瘤学》上报道的那样，IIIb 期 VENICE-1 试验显示了维奈托克单药治疗在复发或难治性成年患者中的活性

慢性淋巴细胞白血病，包括既往接受过 B 细胞受体相关激酶 （BCR） 抑制剂治疗的患者。

研究详情

在这项国际多中心试验中，2016 年 6 月至 2022 年 3 月期间入组了 258 名患者，其中 191 名患者未接受过 BCR 抑制剂治疗，67 名既往接受过 BCR 抑制剂治疗。允许存在del（17p）或TP53像差。

患者接受了为期 5 周的增加到 400 毫克的维奈托克，每天一次，并接受了长达 108 周的治疗。主要结局指标是BCR抑制剂初治患者的完全缓解率或完全缓解但骨髓恢复不完全的比率。

反应

总人群的中位随访时间为 49.5 个月（四分位距 [IQR] = 47.2–54.1 个月），其中 BCR 抑制剂初治组为 49.2 个月（IQR = 47.2–53.2 个月）和 BCR 抑制剂体验组为 49.7 个月（IQR = 47.4–54.3 个月）。

在 191 例初治 BCR 抑制剂患者中，66 例 （35%，95% 置信区间 [CI] = 27.8%–41.8%） 完全缓解或完全缓解但骨髓恢复不完全，包括 31% 的患者完全缓解。在 67 例 BCR 抑制剂患者中，18 例 （27%，95% CI = 16.8%–39.1%） 完全缓解或完全缓解但骨髓恢复不完全，包括 25% 的完全缓解。BCR抑制剂初治组中另外51%的患者出现部分缓解，总缓解率为85%。在BCR抑制剂经验组中，另有37%的患者出现部分缓解，总缓解率为64%。

BCR抑制剂初治组的中位无进展生存期为28.8个月（95%CI = 22.2-31.8个月），BCR抑制剂经验组的中位无进展生存期为23.4个月（95%CI = 16.8-33.8个月）。中位总生存期不可估计（95% CI = 不可估计至不可估计）和不可估计（95% CI = 37.4 个月至不可估计）。

不良事件

79% 的总人群中报告了 ≥ 3 级不良事件，最常见的是中性粒细胞减少 （37%）、贫血 （13%） 和血小板减少 （13%）。严重不良事件发生率为53%，最常见的是肺炎（8%）和发热性中性粒细胞减少（6%）。不良事件导致13例患者死亡（5%），其中1例（由于自身免疫性溶血性贫血）被认为可能与维奈托克有关。没有发现新的安全信号。

研究人员得出结论：“这些数据表明，维奈托克单药治疗在复发或难治性慢性淋巴细胞白血病患者（包括BCR[抑制剂]预处理的患者）中具有深层和持久的反应，这表明维奈托克单药治疗是治疗BCR[抑制剂]初治和BCR[抑制剂]预处理患者的有效策略。