HCT 后吉瑞替尼\吉列替尼维持治疗对 MRD 阳性 AML 有益

根据发表在《临床肿瘤学杂志》上的研究结果，与安慰剂相比，FLT3-ITD急性髓系白血病（AML）患者在造血细胞移植（HCT）后使用gilteritinib作为维持治疗未能改善无复发生存期（RFS）。然而，在可检测到 FLT3-ITD 微小残留病 （MRD） 的患者中，RFS 得到改善。

“这些数据是最早支持基于MRD的HCT后治疗有效性的数据之一，”作者在他们的报告中写道。

双盲、3 期 BMT-CTN 1506/MORPHO 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02997202）随机分配 356 例 FLT3-ITD AML 患者在接受 HCT 后接受吉瑞替尼或安慰剂治疗 24 个月。

患者在 HCT 后 30 至 90 天开始治疗。主要终点为RFS，次要终点包括总生存期（OS）、非复发死亡率以及MRD对RFS和OS的影响。

在基线时，中位年龄为53岁，51%的患者为男性，62%为白人，29%为亚洲人，其余为非裔美国人，其他种族，或缺少数据。大多数患者在诊断时具有中间核型。21% 的患者在 HCT 前和 51% 的患者在 HCT 后存在 MRD。

两组之间的RFS无显著差异，吉替替尼组的2年率为77.2%，安慰剂组为69.9%（风险比[HR]，0.679;95%CI，0.459-1.005;P =.0518）。吉瑞替尼组和安慰剂组的2年OS分别为80.7%和77.5%（HR，0.846;95%CI，0.554-1.293;P =.4394）。

然而，与安慰剂相比，Gilteritinib在HCT之前或之后可检测到MRD的预先指定的亚组中，RFS显著改善（HR，0.515;95%CI，0.316-0.838;P =.0065），但对于无MRD的患者则不然（HR，1.213;95%CI，0.616-2.387;P =.575）。

吉瑞替尼组中3级或更高严重程度的治疗中出现的不良事件（TEAE）更为常见，影响82%的患者，而安慰剂组为53.1%。在吉瑞替尼组中，最常见的是中性粒细胞和血小板计数减少。

作者总结说：“我们发现，使用gilteritinib进行HCT后维持治疗确实对FLT3-ITD AML患者有益，但仅对HCT FLT3-ITD MRD患者有益。