莫美洛替尼在骨髓纤维化中的益处，无论基线贫血严重程度如何

根据发表在《白血病与淋巴瘤》杂志上的SIMPLIFY-1试验的事后分析结果，无论基线贫血严重程度如何，莫美洛替尼都能改善骨髓纤维化（MF）患者的症状、脾脏体积和贫血。

研究人员发现，即使对于严重基线贫血患者，莫美替尼对输血独立率的益处仍然存在。

这项事后分析是双盲 3 期 SIMPLIFY-3 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT01969838）的一部分进行的，其中 432 名骨髓纤维化患者被随机分配接受莫美替尼或芦可替尼治疗。在评估了第24周脾缓解率的主要终点后，ruxolitinib组的患者能够交叉使用开放标签的莫美替尼。

在这项分析中，研究人员按基线贫血严重程度对患者进行分层，分为血红蛋白 <10 g/dL、≥10 至 <12 g/dL 和 ≥12 g/dL。在意向治疗 （ITT） 人群中，每个类别分别有 41.7%、32.9% 和 25.2% 的患者。

各亚组基线特征与ITT人群相似，平均年龄为65岁，56.5%患者为原发性MF，22.5%为真性红细胞增多症后，21%为原发性血小板增多症后。国际预后评分系统分别有 46%、33% 和 20.5% 的患者处于高、中 2 和中 1 风险。

在血红蛋白<10 g/dL组中，莫美替尼组和芦可替尼组脾体积减少≥35%的患者比例分别为31%和33%。在 ≥10 至 <12 g/dL 和 ≥12 g/dL 组中，分别有 26% 和 20% 的莫美替尼治疗患者以及 25% 和 30% 的鲁索替尼治疗患者达到了这一终点。

在<10 g/dL组、≥10-<12 g/dL组和≥12 g/dL组中，接受莫美替尼治疗的患者中，总症状评分（TSS50）分别降低≥了25%、35%和25%。在接受芦可替尼治疗的患者中，发生率分别为35%、45%和49%。

在 <10 g/dL 组中，截至第 24 周的任何 12 周期间，莫美替尼组的输血独立性患者比例为 55%，鲁索替尼组为 33%。≥10-<12 g/dL组和≥12 g/dL组的发生率分别为92% vs 68%和89% vs 94%。

在<10 g/dL组、≥10<-12 g/dL组和≥12 g/dL组中，接受莫美替尼治疗的患者中，有47%、32%和24%的患者发生3级或更高治疗中出现的不良事件（TEAE），而芦可替尼组分别为56%、44%和21%。

与 ITT 人群相比，贫血亚组更常见的任何级别 TEAE 包括 <10 g/dL 组的低血压、咳嗽、呼吸困难、四肢疼痛、周围感觉神经病变和发热，以及 ≥12 g/dL 组的腹痛和高血压。

研究人员在他们的报告中写道，这项分析的结果“与在整个SIMPLIFY-1试验人群中观察到的结果基本一致，因此无论基线血红蛋白水平如何，都代表了骨髓纤维化患者的潜在治疗选择。