赛普替尼仿制药也能有效治病吗？

Selpercatinib在 2020 年 5 月在美国用于治疗转移性 RET 融合阳性成人患者 NSCLC、12 岁≥患有晚期或转移性 RET 突变 MTC 且需要全身治疗的成人和儿童患者，以及 12 ≥患有晚期或转移性 RET 融合阳性甲状腺癌且需要全身性 治疗和放射性碘难治性（如果放射性碘合适）。药物的推荐剂量为 120 mg（体重 < 50 kg）或 160 mg（体重 ≥ 50 kg 的患者） 口服 每天两次（≈ 12 小时），直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

赛普替尼仿制药也能有效治病吗

塞尔帕替尼仿制版指的是通过生物仿制药技术生产的、与原研生物药塞尔帕替尼具有相似疗效和安全性的强效RET激酶抑制剂，仿制药的临床疗效和安全性与原研药相当。

赛普替尼是一种强效RET激酶抑制剂，用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）、髓样甲状腺癌（MTC）和甲状腺癌这三种癌症。由于赛普替尼是一种RET激酶抑制剂，其仿制药的开发和生产需要复杂的生物技术，并且必须通过严格的质量和疗效测试来确保其与原研药的一致性。基于类似的生物仿制药研究趋势，遵循严格生产和质量控制标准的仿制版塞尔帕替尼，在临床疗效和安全性方面，应该是与原研药基本相同的，也能够有效治疗疾病。

赛普替尼效果

RET融合阳性实体瘤
在与肿瘤无关的数据集中的41例患者中，最常见的癌症是胰腺癌（27%）、结直肠癌（24%）、唾液癌（10%）和未知原发性癌症（7%）。37例患者（90%）既往接受过全身治疗（中位数2 [范围0-9];32%接受3次或更多治疗）。疗效结果总结如下：

按肿瘤类型划分的疗效结果总结如下：

RET融合阳性NSCLC铂类化疗和RET融合阳性NSCLC患者的疗效总结如下：

还评估了Retevmo在中枢神经系统转移患者中的活性。在247名先前接受RET融合阳性NSCLC治疗的患者中，根据BIRC的评估，16名患者在基线时有可测量的中枢神经系统转移。一名患者在进入研究前两个月内接受了脑部放射治疗。87.5%（14/16）的患者观察到颅内病变有反应；39%的应答者的颅内DOR为12个月或以上。在69名接受治疗的RET融合阳性NSCLC患者中，根据BIRC的评估，有5名患者在基线时有可测量的中枢神经系统转移。两名患者在进入研究前两个月内接受了脑部RT。在这五名患者中有四名观察到颅内病变的反应；38%的应答者的颅内DOR为12个月或以上。

在患有晚期实体瘤的完整LIBRETTO-001安全人群（n=796）中，最常见的不良反应（≥25%）为水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。最常见的3级或4级实验室异常（≥5%）是淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶（ALT）增加、天冬氨酸氨基转移酶增加、钠减少和钙减少。

关于LIBRETTO-001

LIBRETTO-001 1/2期试验是用RET抑制剂治疗RET驱动的癌症患者的最大临床试验。该试验横跨16个国家和85个地点，包括剂量增加阶段（第1阶段）和剂量扩大阶段（第2阶段）。主要目标是通过盲法独立审查委员会（BIRC）确定ORR，其他目标包括DOR、CNS ORR和DOR、安全性和PFS。