布格替尼\布加替尼能否用于治疗 NF2 相关神经鞘瘤病

NF2 相关神经鞘瘤病（一种罕见的进展性疾病）患者的肿瘤发生在大脑覆盖物上或沿着大脑、脊髓和/或身体其他部位的神经生长。

先前的研究表明，brigatinib在NF2相关疾病的细胞和动物模型中可能具有肿瘤抑制特性。Brigatinib目前已被美国食品药品监督管理局批准用于治疗肺癌。

“NF2相关神经鞘瘤病的肿瘤会引起很多问题，目前还没有任何批准的治疗方法，”主要研究作者Scott Plotkin博士，医学博士，哈佛医学院神经病学教授和马萨诸塞州总医院帕帕斯神经肿瘤学中心执行主任解释说。“进行性肿瘤可导致耳聋、虚弱、不动，甚至死亡。我们想看看一种叫做brigatinib的药物是否可以帮助患者，“他强调说。

研究方法和结果

在最近的II期临床试验中，研究人员分配了40名患有NF2相关神经鞘瘤病以及进展性肿瘤（包括前庭神经鞘瘤，非前庭神经鞘瘤，脑膜瘤和室管膜瘤）的成人和青少年患者接受口服brigatinib。

研究人员发现，10%的生长肿瘤和23%的肿瘤因对brigatinib的反应而缩小。受影响最大的肿瘤是位于大脑中的脑膜瘤和不沿着听觉神经的非前庭神经鞘瘤。一些患者报告说治疗后听力和疼痛有所改善。

研究人员指出，该研究的一个重要方面是，这是一项“适应性平台-篮子”试验，评估了brigatinib在多种NF2相关肿瘤类型中的活性。适应性设计在入组期间筛选无效，并优先招募最有可能对治疗有反应的靶肿瘤患者。在试验的第一阶段，招募了 20 名患者，每个肿瘤篮子至少 2 名患者。在患者接受 6 个月的治疗后，进行了中期分析，并在试验的第二阶段招募了来自两个最有希望的篮子的另外 20 名进行性肿瘤患者。

结论

“平台篮子试验设计允许快速评估具有多种表现的遗传病的研究药物，”Plotkin博士详细说明。“在这项研究中，brigatinib似乎有助于治疗NF2 [相关神经鞘瘤病]患者的不同类型的肿瘤，”他建议道。

研究人员计划使用类似的策略研究其他药物的疗效，以确定与brigatinib的药物组合是否可以进一步改善遗传综合征患者的肿瘤反应。

儿童肿瘤基金会首席执行官Annette Bakker博士强调说：“我们很高兴看到brigatinib在治疗NF2相关神经鞘瘤病方面取得了可喜的成果，展示了合作伙伴关系在抗击罕见疾病方面的力量。她总结说：“这一突破凸显了将公共机构（包括NCATS，私营企业和非营利组织）聚集在一起以开发有效治疗方法的重要性，这些治疗方法可以显着改善NF2相关神经鞘瘤病患者的生活。