脂质体伊立替康组合用药在以前未经治疗的胆管癌中显示疗效

纳米脂质体伊立替康、氟尿嘧啶和亚叶酸 （NAL-IRI/FU/LV） 的组合在一项针对既往未经治疗的晚期胆管癌患者的 2 期试验中显示出疗效。

这些来自NIFE的2期试验结果发表在《临床肿瘤学杂志》（Journal of Clinical Oncology）上。

该试验（NCT03044587）纳入了91名既往未经治疗的晚期胆管癌患者。他们被随机分配接受 nal-IRI/FU/LV （n=49） 或吉西他滨加顺铂 （G/C;n=42）。

治疗组之间的基线特征相似。患者有肝内肿瘤（73%）、肝外肿瘤（27%）和转移性疾病（62%）。大约四分之一的患者（25.3%）接受过大手术。3例患者接受辅助化疗，2例患者接受辅助放疗。

中位随访时间为13.5个月。该试验的主要目标是排除假设G/C组的4个月无进展生存率（PFS）为40%，而假设G/C组的生存率为60%。两组之间的比较被认为是探索性的。

nal-IRI/FU/LV组的4个月PFS率为51%，G/C组为59.5%。中位PFS分别为6个月和6.9个月（HR，0.85;95%CI，0.53-1.38;P =.52）。

nal-IRI/FU/LV组的中位总生存期为15.7个月，G/C组的中位总生存期为13.6个月（HR，0.94;95%CI，0.58-1.50;P =.78）。

nal-IRI/FU/LV组的客观缓解率为24.5%，G/C组的客观缓解率为11.9%（比值比[OR]，2.4;P =.1780）。2个月后的疾病控制率分别为57.1%和54.8%（OR，1.1;P =.8354）。

3-4级胃肠道不良事件（AEs）在nal-IRI/FU/LV组比G/C组更常见，包括腹泻（22.4% vs 2.4%）、恶心（12.2% vs 0%）、口腔黏膜炎（2.0% vs 0%）和呕吐（4.1% vs 0%）。

相比之下，G/C 的 3-4 级血液学 AE 通常比 nal-IRI/FU/LV 更常见，包括中性粒细胞减少（21.9% vs 8.2%）、贫血（26.8% vs 4.1%）、白细胞减少（12.2% vs 0%）和血小板减少症（9.8% vs 2.0%）。nal-IRI/FU/LV组3-4级发热性中性粒细胞减少率为2.0%，G/C组无病例。

研究人员总结说：“据我们所知，NIFE是第一个证明nal-IRI/FU/LV在晚期CCA（胆管癌）一线治疗环境中疗效的前瞻性试验，该方案值得在更大规模的3期试验中进一步验证。