最新的 MDS 治疗药物：Imetelstat（依美司他）疗效如何？

骨髓增生异常综合征（MDS）是一种罕见的血癌。在过去 10 年中，一直没有新的骨髓增生异常综合症治疗方法获得批准。尽管许多 MDS 患者对一线治疗没有反应，但直到最近才批准了二线疗法。

随着 Ryvelo（依美司他）于 2024 年 6 月获得 FDA 批准，MDS 患者的治疗格局可能会发生变化。

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什么是 Rytelo（伊美司他）？

依美司他是一种用于治疗某些类型骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者的首创药物。具体来说，它可以帮助那些因贫血而需要频繁输血的中低风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者。Rytelo 适用于 8 周内至少需要 4 个单位的红细胞，且对其他刺激红细胞生成的疗法无反应、停止反应或无法使用这些疗法的患者。

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imetelstat 如何工作？

依美司他通过阻断一种名为端粒酶的酶起作用，癌细胞需要这种酶才能生长。它附着在端粒酶的一部分，阻止其工作。这会导致端粒（染色体末端的保护帽）变短。它还会减缓癌细胞的生长，最终导致癌细胞死亡。这对于治疗骨髓增生异常综合症（MDS）尤为重要，因为癌细胞中的端粒酶活性较高。

依美司他在临床试验中的成功率有多高？

依美司他获得 FDA 批准的依据是 IMerge 3 期试验的结果。该试验比较了依美司他与安慰剂在ESA复发、ESA难治或不符合ESA条件的低危或中危MDS3患者中的安全性和有效性。

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报告的一些主要成果包括

40%的依美司他患者至少在 8 周内不再输血，而安慰剂组的这一比例仅为 15%；

91%的依美司他患者（与之相比，47%的安慰剂患者）出现了3级或4级不良反应。依美司他最常见的不良反应是中性粒细胞减少和血小板减少3；

使用伊美司他治疗后，MDS 中经常发生突变的特定基因的变异等位基因频率（VAF）明显下降。这一结果与长期不输血和血红蛋白4水平升高有关。