必看！Ponatib 治疗 CML，剂量调整与疗效全解析
2012 年 12 月，Ponatib（Iclusig）首次获批，用于治疗对激酶抑制剂产生耐药性的慢性粒细胞白血病（CML），原始推荐剂量为每日 45 毫克，持续服用至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。然而，在用药过程中，服用该药物的患者出现了数量超乎预期的动脉血栓事件，因此在 2013 年 10 月，Ponatib 主动退出市场。
仅仅两个月后，Ponatib 重新上市，但适用范围有所调整，仅针对携带 T315I 突变的患者。同时，一项名为 OPTIC 的 2 期试验也正式启动，该试验旨在探索不同的 ponatinib 给药方案。
到了 2020 年 12 月，基于 OPTIC 试验的结果，美国食品药品监督管理局（FDA）扩大了 ponatinib 的批准范围，将已尝试过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的患者纳入其中。
并且，用药剂量也调整为 OPTIC 试验所确定的最佳剂量：初始剂量为每天 45 毫克，当患者达到分子学缓解 2 级（MR2），即 BCR - ABL 水平降低 100 倍后，剂量减至每天 15 毫克 。
在 2024 年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上，研究人员公布了 OPTIC 试验中 T315I 突变患者亚组的 4 年随访数据。那些对两种或两种以上 TKI 耐药，或者携带 T315I 突变的患者，被随机分配接受不同起始剂量的普纳替尼治疗，分别为每日 45 毫克、30 毫克或 15 毫克。
一旦达到 MR2，参与者的剂量均减至每日 15 毫克。在携带 T315I 突变的患者中，45 毫克起始剂量组在四年内达到 MR2 的患者比例最高，达到了 64%。同时，该组的无进展生存期也是最高的，75% 的 T315I 突变参与者在随访期内存活且未出现疾病进展。
所有组均未达到中位总生存期（OS），这表明在数据分析时，所有组中超过半数的参与者仍然存活。在 4 年随访时，45 毫克起始剂量组的总生存期同样最高，在携带 T315I 突变的患者中，86% 的参与者依然存活。
通过在患者对药物产生有效反应后降低 ponatinib 的剂量，OPTIC 试验成功地 “在药物的疗效与显著副作用之间找到了平衡”，为临床治疗提供了更具参考价值的用药方案。
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