必看！AML 治疗新突破，IDH 抑制剂改写生存格局

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急性髓系白血病（AML）是一种极具异质性的骨髓恶性疾病，其显著特征是异常克隆性髓系原始细胞在外周血、骨髓或其他组织中浸润。在成人急性白血病中，AML 最为常见，约占所有病例的 80%，然而其预后较差，5 年相对生存率仅为 31.7%。

近年来，随着对 AML 基因组和分子景观研究的重大突破，越来越多的治疗选择不断涌现，其中异柠檬酸脱氢酶（IDH）抑制剂成为至关重要的一类。IDH 抑制剂能够精准靶向在细胞能量学和代谢中发挥关键作用的 IDH 酶。

目前，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准三种突变型 IDH 抑制剂用于 AML 的治疗。2017 年 8 月，enasidenib（恩西地平）作为首个获批的 IDH 抑制剂成功上市，它是一种高度选择性的 IDH2 突变抑制剂，主要适用于 IDH2 突变的复发或难治性（R/R）AML 患者。临床研究表明，恩西地平能有效降低患者体内白血病细胞的负荷，部分患者在接受治疗后，骨髓中的原始细胞比例显著下降，实现了病情的缓解，且部分患者的生存期得以延长。