塞普替尼国内能购买到吗?
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RET 基因异常驱动的肿瘤曾因缺乏精准靶向药物,长期面临治疗困境。塞普替尼(Retevmo)作为全球首款高选择性 RET 激酶抑制剂,通过精准识别并阻断 RET 蛋白异常信号通路,开启了该类肿瘤的靶向治疗新时代。其关键临床研究 LIBRETTO-001 以突破性数据证实了药物在非小细胞肺癌、甲状腺癌等多癌种中的显著疗效,尤其是对脑转移病灶的控制能力,为携带 RET 突变或融合的患者带来了生存希望与治疗革新。
塞普替尼的疗效和临床试验结果
Retevmo(塞普替尼)的有效性在大型临床试验 LIBRETTO-001 中得到充分验证。这项针对 RET 基因改变驱动的肺癌、甲状腺癌等患者的研究显示,药物在多种癌种中展现出显著疗效:
非小细胞肺癌(NSCLC):对于 RET 融合阳性患者,经治群体中约 64% 的患者肿瘤显著缩小,客观缓解率(ORR)达 64%,中位缓解持续时间(DoR)为 17.5 个月;初治群体疗效更优,ORR 高达 85%,显示出早期干预的潜力。
甲状腺髓样癌(MTC):在 RET 突变患者中,经治群体ORR 为 69%,82% 的患者实现至少 1 年无进展生存;初治群体ORR 达 73%,1 年无进展生存率高达 92%,凸显了药物对初发与难治性病例的双重价值。
脑转移患者:针对中枢神经系统受累的 RET 融合阳性肿瘤患者,塞普替尼展现出突破性优势,颅内病灶客观缓解率达 91%,证实其可穿透血脑屏障,有效控制脑转移灶,为这类预后极差的患者带来关键生存改善。
LIBRETTO-001 试验数据不仅确立了塞普替尼在 RET 基因异常肿瘤中的一线治疗地位,其对脑转移的显著活性更填补了传统靶向药物的治疗空白,成为精准医疗时代肿瘤治疗的重要里程碑。
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