艾曲波帕治疗免疫性血小板减少症的效果如何？

　　近日诺华宣布，旗下非肽类口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)艾曲泊帕乙醇胺片在中国上市，将用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)患者的血小板减少。
 

　　血小板提升是关键 现有治疗难题多风险大

　　据了解，ITP(免疫性血小板减少症)现有治疗方式可分为一、二线治疗。一线治疗通常使用糖皮质激素，虽然短期内有效，但治疗副作用多，常伴有骨质疏松、股骨头坏死、高血压、糖尿病、急性胃黏膜病变等不良反应发生。青少年长期使用激素的危害更是不言而喻，变成“小胖子”事小，还可能影响生长发育。另外，使用激素治疗后超过一半的患者治疗无效，或者会复发。

　　因此，二线治疗对于ITP患者长期治疗尤为重要。中国医学科学院血液学研究所血液病医院血栓止血诊疗中心杨仁池教授指出，现有二线治疗方案都不尽完善，各有风险。其中，免疫抑制剂治疗整体有效率不高，感染风险大;而脾切除治疗有效率较高，但患者存在短期和远期并发症的风险。

　　另外，很多患者在二线治疗效果不佳的情况下，为保证度过血小板偏低危险期，会直接进行血小板输注，不但在血源安全性方面存在风险，在各省市出现地方血源紧张的情况下，更有诸多治疗不便。

　　我们在成人慢性ITP的3期临床研究中报告了艾曲波帕对ITP影响的第一次综合分析。

　　在一项为期 6 个月的安慰剂对照Ⅲ期临床试验 中，评价了艾曲波帕长期治疗成人慢性ITP的安全性和疗效，该研究纳入了 197 例先前曾至少接受过 一种疗法治疗的血小板计数<3×104 μL−1的患者。 血小板数低于 3×104 μL−1 的 ITP 患者分别接受艾曲波帕 50～75 mg/d 和安慰剂治疗，且依据 WHO 划分的出血等级，即按出血严重程度从 0 级(无 出血)到 4 级(衰竭性失血)，对受试者每周进行评价。

　　结果显示，本品组和安慰剂组中分别有 59%和 16%的受试者达到主要终点指标的预期，即 6 个月后 血小板数等于或超过 5×104 μL−1 ;本品组的出血事件发生率明显低于安慰剂组，两组常见不良反应为头 痛、恶心、鼻咽炎和腹泻，其中头痛发生率相似。
 

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