诺华公布艾曲波帕治疗成人慢性免疫性血小板减少症的安全性

　　ITP是一种罕见且可能严重的血液疾病，由于血小板数量少，血液不会凝结。结果，患者出现瘀伤，出血，并且在某些情况下，严重的出血可能是致命的。ITP也可能影响患者的生活质量，因为它通常与疲劳和抑郁有关，也可能与出血有害，可能会限制日常活动。

　　“患有慢性病的患者可能会继续接受多年的治疗，因此长期使用治疗方法的数据，特别是安全性方面的数据至关重要，”诺华公司肿瘤发展和医疗事务全球主管医学博士Alessandro Riva说。“EXTEND是同类研究中规模最大的一项研究，并将艾曲波帕作为一种值得信赖的选择加强，慢性ITP成人可以长期使用。”

　　诺华公司今天宣布了最大规模研究的数据，证实了艾曲波帕(eltrombopag)在慢性免疫(特发性)血小板减少症(ITP)成人中的长期安全性，数据长达6年在一些患者中(中位暴露时间为2。4年)。该研究的其他数据也将显示，显示长期口服艾曲波帕有效增加和维持脾脏被切除的成年患者的血小板计数(脾切除)以及未切除的患者(非脾切除)。

　　在EXTEND试验中看到的艾曲波帕的安全性与在关键的24周III期RAISE研究中观察到的一致。长期使用艾曲波帕与骨髓网状蛋白或胶原纤维的临床相关增加无关。最常见的不良事件是头痛(28%)，鼻咽炎(25%)，上呼吸道感染(23%)和疲劳(17%)。

　　EXTEND的疗效结果显示，在艾曲波帕治疗的两周内血小板计数中位数升高至> = 50×10 9 / L，中位血小板计数> 50×10 9 / L维持超过4年。根据世界卫生组织出血量表，基线后，整体出血率下降，超过6年的研究中出现的大部分出血为1级。此外，91.4%(276/302)的患者在未进行抢救治疗的情况下血小板计数> = 30×10 9 / L，85.8%(259/302)血小板计数> = 50×10 9 / L未进行抢救治疗。

　　关于EXTEND临床试验

　　EXTEND，一项关于艾曲波帕的四项试验(包括关键试验)的开放标签扩展研究，招募了302名接受过ITP治疗的慢性ITP成人，并且是同类研究中规模最大的研究。目的是评估艾曲波帕长期治疗的安全性和有效性，包括在艾曲波帕治疗期间达到稳定血小板计数的患者比例; 艾曲波帕治疗期间血小板计数升高的最大持续时间> = 50×10 9/ L或> = 30×10 9 / L，以及艾曲波帕对减少和/或保留伴随的ITP治疗的影响，同时维持血小板计数> = 50×10 9 / L 。

　　艾曲波帕以50mg /天的剂量开始，并且基于血小板计数滴定至25-75mg /天或更低。在最小化伴随的ITP药物和优化艾曲波帕剂量后继续维持给药。暴露的总体中位持续时间为2。4年(范围，2天至8。8年)，平均日剂量为50.2(范围，1-75)毫克/天。135名成年患者(45%)完成了研究，75名成年患者(25%)接受了4年或更长时间的治疗。大多数患者年龄<65岁，女性，并且在基线时血小板计数> 15×10 9/ L. 大约三分之一的患者在基线时使用同时使用的药物，53%的患者接受过三次或更多次的ITP治疗。

　　3级和4级不良事件(AEs)分别发生在26%和6%的患者中。4例(1%)患者发生3级白内障，6例(2%)患者发生3级疼痛。三名(<1%)患者中发生3级AE，包括腹泻，头痛，偏头痛，呼吸困难，血小板减少和月经过多; 那些发生在五(2%)的患者各自包括肺炎，疲劳，背痛，丙氨酸氨基转移酶升高，天冬氨酸转氨酶升高，贫血和高血压。4例贫血和血小板减少分别发生在3例(<1%)和4例(1%)患者中。所有其他4级事件均发生在一名患者。

　　有或没有脾切除术的患者的亚分析

　　此外，计划的亚分析比较了EXTEND试验中有或没有脾切除术患者的长期艾曲波帕治疗的安全性和有效性。

　　302名成年患者在试验中，115与脾切除术(38%)和187无脾切除(62%)在基线时类似的特性，不同之处在于更脾切除患者接受ITP药物(47%比25%)和有一个历史临床显着出血(23%对13%)。两组中超过一半的患者接受艾曲波帕> = 24个月。在艾曲波帕治疗后，反应率(患者血小板> = 50×10 9在非脾切除的患者中，没有挽救疗法的L / L略高。总体而言，脾切除患者中一些出血性AE的发生率较高，但大多数发生率相当。脾切除组和非脾切除组中≥4%的患者发生的事件包括口腔出血(4%和1%)，鼻出血(14%和6%)，瘀点(8%和2%)，瘀斑(2%和4%)，挫伤(3%和4%)和血尿(2%和4%)。每个脾切除组中能够停止或减少伴随药物治疗的患者比例相似，每组13%试图减少/停止药物治疗，11-12%停止至少一种药物治疗。
 

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