艾曲波帕治疗低风险MDS伴有严重血小板减少症

　　骨髓增生异常综合征(MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少，而血小板减少症是导致患者死亡的主要原因之一，目前现有的治疗方法还不充分。艾曲波帕作为第一个口服血小板生成素受体激动剂，于2008年11月获 得FDA批准在美国上市,用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性特发性血小板减少性紫癜患者的血小板减少。

　　近日根据发表在“柳叶刀血液学”杂志上的一项研究，艾曲波帕具有良好的耐受性，显着改善了血小板计数，降低了低风险骨髓增生异常综合征(MDS)和严重血小板减少症患者的出血事件。

　　在患有MDS的患者中，血小板减少症的存在增加了死亡的风险，但在这种情况下的治疗是有限的。研究人员评估了一种血小板生成素受体激动剂艾曲波帕是否能改善低风险疾病患者的血小板减少症。

　　对于单盲，第二阶段优势试验的第一阶段(EQoL-MDS; EudraCT标识：2010-022890-33)，研究人员招募了90名患有低风险或国际预后评分系统中度1风险MDS的成人患者严重的血小板减少症。

　　参与者被随机分配2：1接受不同剂量的艾曲波帕或安慰剂至少24周，直至疾病进展或不可接受的毒性。

　　中期分析显示，艾曲波帕组59例患者中有47%达到血小板反应，而安慰剂组31例患者中有3%达到血小板反应。

　　在艾曲波帕组中，14%的患者出血事件，安慰剂组为42%。两个治疗组之间急性髓性白血病或疾病进展的发展率没有显着差异。

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　　接受艾曲波帕治疗的患者中有近一半(46%)患有3至4级不良事件，而安慰剂组则为16%。

　　
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