诺华艾曲波帕对免疫性血小板减少症可长达3年功效

　　ITP是一种罕见的严重性的血液病症，患者由于缺乏足够的血小板数量，导致出血不能够有效凝结，因此，患有ITP的患者往往会经历瘀伤、出血，个别患者会有致命性严重大出血的风险。慢性/持续性ITP的治疗目的是让患者获得足够安全的血小板数量以降低出血风险。

　　两种主要机制有助于ITP的发展：血小板破坏增加和血小板生成不足。血小板破坏是ITP发展的最常见机制，涉及血小板抗原的自身耐受性丧失和血小板上靶向糖蛋白IIa / IIIa的抗体的形成，导致它们被巨噬细胞或细胞毒性T细胞破坏。受损的巨核细胞的功能和血小板生成素的水平不足(TPO)是参与减少血小板生成两个因素。通常，新血小板从巨核细胞每日形成，并且TPO是本过程的主要调节剂。

　　ITP可分为原发性(特发性)或继发性。原发性ITP是排除性诊断，占诊断患者的约80%。7继发性原因引起的血小板减少症可能因触发因素的存在而有所不同，如某些药物，自身免疫性疾病，病毒感染或疫苗接种。通常情况下，治疗继发ITP的集中于解决根本原因或失调，以及减少血小板破坏和刺激血小板生成。

　　成人治疗原则

　　由于血小板计数低于20-30×10 9 / L的患者发病率和死亡率较高，临床指南建议，一旦血小板计数降至30×10 9 / L以下或任何血小板水平，当出现临床显着的出血时，开始治疗。治疗应针对基于出血的存在的患者，期望的血小板计数的增加，生活方式，可能导致患者的创伤，治疗的副作用，和患者的偏好。在过去十年中，ITP管理取得了重大进展。由于指南落后于临床实践，对当前治疗选择和临床实践的回顾有助于进一步阐明ITP管理。

　　第二和第三线治疗

　　二线和三线ITP治疗通常保留给患有持续性和慢性ITP但不需要紧急或急救治疗的患者。目前的指南推荐脾切除术和利妥昔单抗作为二线治疗方案，而在临床实践中，新的治疗方案的出现将脾切除术推向了三线治疗。虽然脾切除保持在当其他选项失败合适的患者的有效治疗选择，就使用TPO受体激动剂(TPO-RAS)，包括艾曲波帕(Promacta)和romiplastim(罗米司亭公司的新兴临床数据)，已显示有效结果，导致脾切除率降低。

　　艾曲波帕二线治疗

　　艾曲波帕在一项双盲，随机，对照试验中进行了评估，该试验评估了118例慢性ITP和血小板计数为30×10 9 / L且复发或其血小板计数至少对一种标准ITP 无效的成人的疗效和安全性治疗。46名患者被随机分配接受艾曲波帕 30 mg，50 mg或75 mg每日一次或安慰剂治疗长达6周。主要终点，定义为第43天血小板计数为50×10 9 / L或更高，11%的患者接受安慰剂，28%，70%和81%的患者接受30 mg，50 mg，和艾曲波帕每天75毫克(50毫克和75毫克组P <0.001)。血小板计数增加至少200×10观察到接受30mg，50mg和75mg的患者分别有14%，37%和50%的患者接受9 / L，接受安慰剂的患者为4%。该研究的结果表明，使用艾曲波帕可使剂量依赖性血小板升高。

　　报告的最常见不良事件是头痛，所有组均相似。长期延长试用期已经为一个为期三年的随访波帕的延长给药的扩展研究慢性ITP公布的数据。研究表明积极的整体反应率与患者的平均血小板计数提高到大于50×10 85%9/ L在治疗的第2周，并且在研究期间保持增加。在研究持续时间的一半中，62%的患者血小板计数持续50×10 9 / L或更高。报告的最常见的不良事件是轻度的，包括头痛，鼻咽炎，上呼吸道感染，和疲劳。最近在美国血液学会会议上发表的最新研究报告指出，最常见的3级或更高级别的不良反应包括15%患者的肝酶升高和研究第5年6.3%患者的血栓栓塞事件。

　　目前的剂量指南推荐成人每日一次的艾曲波帕起始剂量为50毫克。在药代动力学研究中，东亚血统(包括中国人，日本人，台湾人和韩国人遗传)和肝功能不全患者的血浆艾曲波帕暴露显着升高。因此，对于东亚血统患者或中度至重度肝功能不全患者，建议每日一次减量25 mg。剂量可以为25mg增量进行滴定，直到至少50×10血小板响应9/ L实现。考虑到艾曲波帕的药代动力学特征，建议每周获得具有差异的全血细胞计数(CBC)，直至达到至少50×10 9 / L 的血小板反应，并且在治疗后每月一次。由于艾曲波帕已知对肝功能的影响，因此在整个治疗过程中也应监测血液学和肝酶。

　　研究的结果证明了艾曲波帕实现对免疫性血小板减少症长期控制，在增加和维持血小板计数中可长达三年的功效。
 

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