诺华 艾曲波帕获FDA批准用于再生障碍性贫血突破性治疗

　　据路透社于 2018 年 11 月 16 日报道，诺华公司周四宣布，其低血小板药物 “艾曲波帕” 已经获得美国食品和药物管理局批准扩大了适应证范围，授予艾曲波帕(eltrombopag)突破疗法称号，该药物可以与标准免疫抑制疗法组合用于治疗患有抵抗性重型再生障碍性贫血(SAA)的 2 岁及以上患者。

　　SAA是一种罕见的血液疾病，患者的骨髓不能产生足够的红细胞，白细胞和血小板。因此，患有这种严重疾病的人可能会出现衰弱症状和并发症，例如疲劳，呼吸困难，反复感染以及可能限制其日常活动的异常瘀伤或出血。

　　美国食品和药物管理局的批准是基于诺华公司对国家心脏，肺和血液研究所(NHLBI)校内研究计划部门赞助的研究的分析，并根据合作研究和开发协议(CRADA)进行。该研究显示，44%(95%CI 33,55)明确的IST初治SAA患者在使用艾曲波帕同时接受标准IST治疗后6个月达到完全缓解，这比历史上观察到的完全缓解率高27个百分点。仅标准IST 。在6个月时总体反应率为79%(95%CI 69,87)。

　　这些高反应率对先前未接受标准IST治疗的SAA患者具有显着的临床影响。这些结果进一步建立在2015年授予艾曲波帕的SAA患者的IST难治性适应症中，其中一部分患者维持稳定计数并证实在停用艾曲波帕后骨髓功能恢复。

　　IST-naïveSAA的新数据包括持续应答，对于接受6个月的艾曲波帕与马抗胸腺细胞球蛋白(h-ATG)和环孢菌素(CsA)，然后维持CsA4的患者，中位反应持续时间为24.3个月。

　　在本研究中，报告的最常见不良反应(发生率> = 5%)是肝功能检查异常，皮疹和皮肤变色，包括色素沉着过度。

　　诺华公司肿瘤学全球药物开发负责人Samit Hirawat说：“艾曲波帕是一种很有前途的药物，如果批准用于严重再生障碍性贫血的一线用药，可能会重新定义这种罕见和严重骨髓疾病患者的护理标准。我们将继续与FDA密切合作，尽快为刚接受治疗的SAA患者提供艾曲波帕。”

　　诺华公司负责人表示，预计欧洲监管机构将在 2019 年作出对该药物用于 SAA 的批准决定。
 

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