EXTEND研究结果：艾曲波帕长期治疗ITP患者进展

　　艾曲波帕(PROMACTA)是美国第一个批准用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)的口服小分子血小板生成素受体激动剂。艾曲波帕也正在评估由于其他原因(例如丙型肝炎，MDS)引起的血小板减少症的治疗。慢性ITP的特征在于自身抗体诱导的血小板破坏和血小板减少，导致血小板计数长期低。

　　在3项安慰剂对照的ITP试验中，艾曲波帕已显示出显着增加血小板计数并减少临床相关的出血症状，共计429名患者。EXTEND是一项持续开放标签的第3阶段延伸研究，旨在评估艾曲波帕在慢性ITP中的长期安全性和有效性。

　　方法：完成先前艾曲波帕研究的既往治疗的慢性ITP患者有资格参加EXTEND。艾曲波帕治疗以50mg每天一次开始，然后调整以维持血小板计数在≥50,000/μL和<200,000 /μL之间，剂量在75mg和25mg之间每天一次(或必要时更少)。血小板计数≥50,000/μL的患者被认为是应答者。使用世界卫生组织(WHO)出血量表对出血事件进行前瞻性评估：0级=无出血，1级=轻度出血，2级=中度出血，3级=大出血，4级=衰弱性失血。治疗1年后需要进行骨髓(BM)活检。

　　结果：299名患者(中位年龄50岁; 66%女性)接受了艾曲波帕，在基线时，33%接受伴随的ITP药物治疗，38%接受脾切除术。大多数患者(70%)的基线血小板计数<30,000 /μL，其次是17%和13%，基线血小板计数分别为μ30,000/μL至<50,000 /μL和μ50,000/μL; 所有患者在进入之前的研究时均有基线血小板计数<50,000 /μL。总体而言，86%的患者(257/299)达到血小板计数μ50,000/μL。脾切除和非脾切除患者的反应同样良好(分别为89%和82%)。无论基线使用伴随的ITP药物，患者均对艾曲波帕有反应(无基线ITP药物和基线ITP药物：各占86%)。

　　第2周中位血小板计数增加至μ50,000/μL，并且在整个研究观察期间保持μ50,000/μL。治疗μ6个月或μ12个月的患者分别在治疗时间的69%(18/26周)和71%(37/52周)达到血小板计数μ50,000/μL和2x基线。在基线时，56%的患者报告出血症状(WHO 1-4级)，分别为6,12,18和24个月时的27%，21%，40%和25%。

　　248名患者(83%)报告了不良事件(AEs)，而在治疗期间，大多数是轻度至中度。报告的最常见的AEs是头痛(23%)，上呼吸道感染(17%)，鼻咽炎(17%)，疲劳(13%)，关节痛(12%)和腹泻(11%)。报告了5例死亡：2例治疗发生，3例发生在治疗后30天以上; 没有人认为与研究药物有关。共有24名患者(8%)符合任何肝胆实验室异常筛查标准(ALT≥3xULN，AST≥3xULN，总胆红素> 1.5x ULN，或碱性磷酸酶> 1.5x ULN)。13名患者(4%)经历了16次血栓栓塞事件(TEE); 11/13(85%)经历了血小板计数低于艾曲波帕治疗期间达到的最大血小板计数的事件。接近TEE的血小板计数范围为14,000-407,000 /μL。进行了86次BM活组织检查。没有检测到艾曲波帕对BM的临床相关影响。

　　结论：艾曲波帕口服治疗长达2年有效地提高了血小板计数，减少了出血症状，并且在慢性ITP中通常具有良好的耐受性。
 

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