治疗血小板减少症的最新疗法—艾曲波帕

　　血小板减少症是血液中循环的血小板数低于正常值的病症。造成血小板减少症的原因有很多，当患者出现血小板减少时应及时治疗，否则当患者血小板计数严重减少时，可能发生严重出血或危及生命。
 

　　治疗方法/步骤

　　输血：血小板减少主要表现为出血，包括黏膜出血、内脏出血等情况，出血严重时应进行输血治疗以补充丢失的血液，从而达到止血的目的。

　　激素治疗：对于几种治疗血小板减少的方法，肾上腺皮质激素为西医治疗的首选药物，是临床最常见的治疗方法，适用于疾病急性期的止血，但是该方法具有一定的局限性，长期应用时无明显效果。

　　脾脏切除：对于已患血小板减少的患者，切除脾脏为较常用方法。脾亢时，会出现血小板滞留，切除脾脏后可恢复正常的血小板生成。

　　促使血小板生长是关键

　　目前国内刺激血小板生长的药物有新上市的艾曲波帕片(瑞弗兰)，是首个FDA获准治疗成人慢性ITP患者的口服非肽类血小板生成素受体激动剂，用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性特发性血小板减少性紫癜(ITP)患者的血小板减少。

　　在2/3期试验中，用艾曲波帕疗慢性/持续性免疫性特发性血小板减少症(ITP)≤6个月即可增加血小板计数、减少出血。

　　研究人员进行一非盲的EXTEND研究，评估艾曲波帕用于ITP成年患者的长期安全性和有效性。

　　共302位患者参与研究，艾曲波帕的中位持续治疗时间是2.37年(2天-8.87年)。第2周时，血小板计数增长的中位值≥50x109/L，并持续贯穿整个治疗期。有259位(85.8%)获得反应(至少一次血小板计数≥50x109/L)，133(52%)患者获得持续反应≥25周。

　　对于血小板计数<15x109/L、已接受过多次治疗和(或)进行过脾切的患者，反应性较低。101位合用ITP治疗药物的患者中有34位至少停用一种药物。1年时，患者出血症状从起始的57%下降至16%。41位(14%)患者因副反应而退出研究：肝胆毒性(7例)、白内障(4例)、头痛(2例)和骨髓纤维变性(2例)，其他AEs仅各有1例。在进行治疗的一年里，血栓栓塞(6%)和肝胆毒性(15%)的发生率没有增加。

　　ENTEND提示长期应用(>6个月)艾曲波帕对于大部分ITP患者可有效维持血小板计数(≥50x109/L)并减少出血。
 

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