艾曲波帕作为二线治疗免疫性血小板减少症（ITP）实现长期缓解

　　近日，口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)艾曲泊帕将用于治疗二线治疗成人患者原发性免疫性血小板减少症(ITP)的血小板减少。

　　该药物作为ITP二线治疗的优选方案，不仅可以快速提升血小板数量，而且采用便利的口服方式，将有助提高患者用药依从性。

　　艾曲波帕和romiplostim，是复发/难治性ITP的有效药物，可使70-80%的反应率。当它们刺激巨核细胞上的Mpl受体，增加血小板生成时，预期它们的作用取决于它们的连续给药。然而，在10-30%的患者(pts)中已经描述了停用TPO-RA后的持久缓解。这一证据指出这些药物可能具有治疗作用，表明其作用方式不仅仅是血小板计数的增加，还会干扰疾病的免疫失调，随着ITP变为慢性病，这种情况会恶化。

　　试验方法

　　该项研究分为治疗期(PT)，在此期间，患者接受艾曲波帕，起始剂量为50mg /天，然后根据血小板计数进行调整，持续24周，逐渐减量和停药(PTD)(周) 25-32)和观察期(PO)(第33-52周)。完全反应(CR)定义为血小板计数≥100x10 9 / L; 响应(R)，其为血小板计数≥30x10 9/ L并且至少加倍基线计数。只有第24周结束时R或CR中的pts进入PTD。主要终点是在PT结束时缓解的患者能够逐渐减少并停止艾曲波帕，维持所有PO缓解的比例，而不需要任何伴随治疗。次要目标包括基线TPO血清水平与治疗反应之间的关系，探索跨研究阶段的免疫学参数的修改及其与反应的相关性。

　　结果：在51名可评估的患者中，31名(61%)为女性。中位年龄为65岁(范围21-90)。22例患者(44%)患有ND ITP。中位基线血小板计数为19x10 9/ L(范围1-227)。在数据截止时，10个人仍然在PT，1个不可评估。在剩余的40个患者中，2个因失败原因而中断，并被排除在应答分析之外。

　　在38个可评估的患者中，治疗6个月结束时，14例(37%)为CR，12例(32%)为R，ORR为69%; 12名患者无反应者。所有26名响应者都开始了PTD。在完成PTD的18例患者中，7例维持了反应(ORR 39%)，其中5例CR(28%)和2例R(11%)。在数据截止时，11/26点还没有完成PO。在PO结束时评估15/26分：3维持反应(ORR 20%)，1 CR和2 R 12例复发：PTD期间11例，PO期间1例。17例(33%)报告共有58例不良事件(AEs)，8例(16%)报告共有11例≥3级AE。4个AE被认为与治疗有关，其中只有1个是≥3级(深静脉血栓形成)。研究期间死亡2例(3.9%)，原因与治疗无关。

　　结论：这些初步数据证实了先前报道的艾曲波帕在原发性ITP中的疗效，ORR为69%。几乎40%的患者在PTD结束时维持了反应，略高于预期。这些数据表明，在疾病的早期阶段(ND或P ITP)使用艾曲波帕是一种更有效的方法，并且6个月的治疗是考虑艾曲波帕逐渐减少和停药的足够时期。在20%的患者中实现了长期缓解，但可能这一数据存在偏差，因为在截止数据时只有一小部分患者完成了PO，同时考虑到只有1 pt在此期间失去了反应。 PO。对于没有维持反应的患者，艾曲波帕仍可以是类固醇保留剂，用作CP或其他治疗选择的桥梁。
 

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