免疫性血小板减少症患者在完全缓解后成功停用艾曲波帕

　　艾曲波帕停药后复发，但我们已经证实，在使用艾曲波帕治疗CR后，接近一半的艾曲波帕停止后的血小板反应可能在原发性ITP的成人患者中持续存在。我们的分析描述了在现实生活条件下对艾曲波帕的体验。因此，在日常实践中，在很多病例中考虑了艾曲波帕停药(40%达到CR的患者)。

　　原发性免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病，其特征在于由针对血小板和巨核细胞的自身抗体引起的血小板破坏增加和生成受损以及出血风险增加。

　　研究按照赫尔辛基宣言的标准进行(REVOES-SCL-ET-2014-01)

　　回顾260例成人原发性ITP患者(165名女性和95名男性;中位年龄62岁)，在确诊24个月后的中位数时间内接受了艾曲波帕治疗。201例完全缓解(血小板计数> 100×10 9 / l)的患者中，80例患者停用了艾曲波帕。艾曲波帕停药的原因是：持续反应，尽管随着时间的推移剂量减少(n = 33)，血小板计数> 400×10 9 / l(n = 29)，患者的要求(n= 5)，升高的天冬氨酸氨基转移酶(n = 3)，腹泻(n = 3)，血栓形成(n = 3)和其他原因(n)= 4)。在49名可评估的患者中，26名患者在没有额外的ITP治疗的情况下停止使用艾曲波帕后表现出持续的反应，中位随访时间为9个月。这些患者的特征在于自ITP诊断为46.5个月以来的中位时间，其中4/26具有ITP <1年。11名患者为男性，中位年龄为59岁。他们接受了4个先前治疗线的中位数，42%的脾切除。没有发现艾曲波帕戒断后持续反应的预测因素。在使用艾曲波帕达到CR的成人原发性ITP患者中，可以维持艾曲波帕停止后的血小板反应。

　　报告响应率艾曲波帕范围从59到88%和治疗耐受性良好。用艾曲波帕连续长期(长达三年)治疗显示它是安全的，并且其功效以稳定的剂量维持。艾曲波帕的作用是短暂的，血小板计数通常在2周内恢复到基线，除非继续治疗，但传闻证据表明，一些患者已经停产波帕并能维持在基线值血小板计数，无需额外处理。这种效应与罗米司亭也报道。TPO-RA的短期和中期治疗可以避免副作用，并减少这种昂贵的治疗对医疗保健系统造成的经济负担。然而，在没有额外的ITP治疗的情况下停止使用艾曲波帕后持续应答的频率在很大程度上是未知的。

　　方法

　　根据ITP国际工作组共识的标准，ITP的阶段被分类为新诊断的ITP(≤3个月)，持续性ITP(3个月至1年)或慢性ITP(> 1年)。在没有出血或任何治疗的情况下，完全反应(CR)和反应(R)定义为任何血小板计数≥100×10 9 / l和任何血小板计数分别在30和100×10 9 / l 之间。无应答(NR)定义为任何血小板计数<30×10 9 / l或出血。我们将艾曲波帕的成功终止定义为那些达到CR的患者，并在停药后至少维持6个月的反应而不替代额外的抗ITP治疗。艾曲波帕的中止由治疗医生自行决定。鉴于ITP可能出现自发缓解，并且利妥昔单抗或脾切除术可能产生延迟反应，在艾曲波帕使用开始时或之前(艾曲波帕开始前6个月)同时接受利妥昔单抗或免疫抑制治疗或脾切除术的新诊断或ITP患者均为被排除在停止分析之外。

　　结果

　　接受艾曲波帕治疗的260名患者的主要人口统计学和血液学特征。中位年龄为62岁(范围18-93)岁。有165名女性和95名男性。根据标准定义，将患者分配至新诊断的(n = 29)，持续(n = 36)和慢性(n = 195)ITP组。从诊断到艾曲波帕开始的中位时间为24(范围，1-480)个月。先前治疗的中位数为3(范围，0-10)，包括脾切除术(22%)，利妥昔单抗(23%)和romiplostim(19%)。对艾曲波帕的初始反应率为89%(231/260)，包括77%(n = 201)的CR病例(血小板计数≥100×10 9)/ 1)。艾曲波帕治疗的中位持续时间为6个月(范围，1-54个月)。

　　26例患者的主要特征(年龄，性别，ITP持续时间，既往抗ITP系列，既往脾切除术，既往利妥昔单抗，既往romiplostim，开始艾曲波帕前血小板计数，艾曲波帕治疗持续时间，艾曲波帕戒断前血小板计数)停止艾曲波帕后的持续反应与23例停药后复发的患者进行比较。没有预测艾曲波帕戒断后持续反应的因素。

　　讨论

　　我们的研究表明，一些患者可能无限期地需要艾曲波帕。因此，在艾曲波帕停止后寻找持续反应的新预测因素是非常有意义的，总之，在使用艾曲波帕 CR后，在患有原发性ITP的成年患者中，艾曲波帕停止后的血小板反应可能持续存在。
 

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