拉罗替尼(Larotrectinib)在TRK融合癌中显示76%的缓解率
来自三项正在进行的拉罗替尼larotrectinib(LOXO-101)临床试验的临床数据今天发表在《新英格兰医学杂志》上,这些患者的肿瘤带有原肌球蛋白受体激酶(TRK)融合物,证实了76%的确诊率(ORR)。
拉罗替尼(Larotrectinib)于2016年7月获得FDA的突破性疗法称号,用于治疗需要全身治疗且在先前治疗后进展或无可接受替代疗法的成年和儿科患者中,NTRK融合蛋白治疗不可切除或转移性实体瘤。拉罗替尼似乎在所有年龄段的TRK融合患者中均能提供一致且持久的反应,且几乎没有副作用。
稀有变异
拉罗替尼(Larotrectinib)靶向突变,其中两个基因通过所谓的TRK融合而结合在一起,从而导致导致癌症生长的蛋白质的产生。罕见-大约1%的癌症患有异常,在美国每年有1,500至5,000名患者出现
拉罗替尼(Larotrectinib)是一种有效的,口服和选择性研究性新药,在临床开发中用于治疗患有原肌球蛋白受体激酶(TRKs)异常的癌症患者。越来越多的研究表明,编码TRK的NTRK基因可能与其他基因异常融合,从而导致可能在人体许多部位导致癌症的生长信号。
TRK融合是一种染色体异常,当一个NTRK基因(NTRK1,NTRK2,NTRK3)与另一个不相关的基因(例如ETV6,LMNA,TPM3)异常连接时发生。这种异常导致不受控制的TRK信号传导,可能导致癌症。TRK融合很少发生,但广泛发生在各种成人和儿童实体瘤中,包括肉瘤,纤维肉瘤和胃肠道间质瘤(GIST)。可以通过各种诊断测试来鉴定TRK融合蛋白,包括靶向的下一代测序(NGS),免疫组织化学(IHC),聚合酶链反应(PCR)和荧光原位杂交(FISH)。
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