依鲁替尼(Ibrutinib)能改善造血干细胞移植后的cGVHD症状

依鲁替尼（Ibrutinib）是第一个经美国FDA批准上市，用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的药物。对血液肿瘤患者来说，造血干细胞移植是常见的治疗手段。这一疗法虽然能有效地控制癌症病情，却有可能带来一系列严重的副作用，cGVHD 就是其中之一，严重时可危及生命。

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据估计，大约有 30%-70% 接受造血干细胞移植的患者，会出现cGVHD 症状。获批治疗 cGVHD 的依鲁替尼是同类首款的 Bruton 酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，由 AbbVie 公司旗下 Pharmacyclics 和Janssen Biotech 公司联合开发。先前，依鲁替尼已获批用于慢性淋巴性白血病（CLL）、华氏巨球蛋白血症（WM）、边缘区淋巴瘤（MZL）、以及套细胞淋巴瘤（MCL）等疾病。

FDA 对依鲁替尼的批准，是基于一项单臂的临床试验。这项试验招募了 42 名 cGVHD 患者，他们的症状在标准疗法下没有得到改善，并且有超过一半的患者有多个器官受到了 cGVHD 的影响，情况不容乐观。试验表明，有 67% 的患者在接受治疗后，cGVHD 有所改善。改善持续 5个月以上的患者比例达到了 48% 。