依鲁替尼单药治疗慢性淋巴细胞白血病与化学免疫疗法的效果比较

依鲁替尼是一种小分子口服胶囊，先后于2013年11月13日和2014年2月12日被美国FDA批准为慢性淋巴细胞白血病（CLL）和套细胞淋巴瘤（MCL）的治疗药物。依鲁替尼是BTK抑制剂，可与BTK活性位点上的半胱氨酸残基（Cys-481）选择性地共价结合，不可逆地抑制BTK的活性，进而抑制BCR信号通路的激活，有效阻止肿瘤从B细胞迁移至适宜肿瘤生长的淋巴组织，减少B 细胞恶性增殖并诱导细胞的凋亡，从而发挥治疗CLL和MCL的作用。

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关于依鲁替尼单药治疗CLL与化学免疫疗法的比较，61–74岁的参与患者中，除某些有特定并发症的病人外，长期 PFS依鲁替尼单药治疗与化学免疫疗法相比有较好的优势，尤其是有晚期疾病的患者，例如有笨重的淋巴细胞结的患者。在年老或者不太健康的患者中用依鲁替尼单药效果比化学免疫疗法更好，不低于三级的不良反应事件率比化学免疫疗法低。尽管此项研究有一定的局限性，研发者提出，他们的交叉实验对比显示，依鲁替尼可潜在地消除初患CLL患者的化疗。

此次研究的观察数据是从年老、初患CLL的CLL病人的三期临床研究中得到的。在与苯丁酸氮芥治疗相比的18.4个月中，依鲁替尼单药在患者群体中减少疾病恶化或死亡率达到84%。在65岁及以上的患者中，随机接受每日一次420 mg依鲁替尼的治疗直到疾病进展，或者使用苯丁酸氮芥治疗达12个月。

各种病人的报告结果用全球健康状态等来评估。在因为进行性骨髓衰竭(38%)、淋巴结肿大(37%)、脾肿大(30%)、乏力(27%)、盗汗(25%)等启动治疗的269位患者的随访中发现，与苯丁酸氮芥治疗相比依鲁替尼明显延长PFS，此外其减少疾病恶化或死亡率达到87%。

对此类特殊研究的重点是在PROs中有更大和持久的改进，其很多研究项目还在随时间而改进。基于某一分析模式，在平均随访18.4个月后，用依鲁替尼没有疾病恶化或者3-4级治疗毒性出现的平均时间更长。