慢性移植物抗宿主病儿科新药Imbruvica（伊布替尼）在美进入审查

导读：慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是造血干细胞移植后常见的致命并发症，近一半的患者在移植后会出现cGVHD。在cGVHD中，移植免疫细胞（移植物）攻击患者的细胞（宿主），导致皮肤、口腔、眼睛、关节、肝脏、肺、食道和胃肠道等多个组织的炎症和纤维化。

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近日，艾伯维（AbbVie）宣布Imbruvica（通用名：ibrutinib，伊布替尼）用于治疗既往接受一线或多线系统治疗失败、年龄≥1岁的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）儿童和青少年患者的补充新药申请（sNDA）已向美国食品和药物管理局（FDA）提交。

此次sNDA和NDA，主要基于1/2期iMAGINE临床试验的3年数据结果，包括使用一种新的口服混悬剂进行治疗。iMAGINE试验入组了59例年龄在1-19岁的复发/难治性（R/R）或新发中/重度cGVHD患者。研究的主要终点是药代动力学（PK）和安全性；

次要终点包括总缓解率（ORR）。 结果显示，Imbruvica治疗的ORR为78%，PK数据与成人中使用Imbruvica治疗一致。20周后，在初治（treatment-naive）和R/R应答者中分别观察到70%、58%的持续应答率。安全性与Imbruvica的已知特征一致，观察到的不良事件（AE）与中重度cGVHD成人患者中观察到的AE一致。

最常见的≥3级AE（发生在≥5%的患者中）为发热（8.5%）、中性粒细胞减少（6.8%）、口腔炎（6.8%）、缺氧（6.8%）、骨坏死（6.8%）、丙氨酸转氨酶升高（5.1%）、低钾血症（5.1%）和气胸（5.1%）。 此外，艾伯维（AbbVie）还提交了Imbruvica口服混悬剂的新药申请（NDA），该制剂旨在为儿科患者提供一种替代给药选择。

目前，对于12岁以下cGVHD儿童，尚无批准的治疗方案。如果获得批准，Imbruvica将为cGVHD儿童和青少年患者提供第一个BTK抑制剂治疗选择，并提供口服悬浮剂配方，以帮助在一线或多线系统治疗失败后管理cGVHD。且是Imbruvica第一个儿科适应症。