Ninlaro在维持治疗3期试验中疗效如何

Ninlaro（ixazomib）是武田制药研发的一款用于治疗多发性骨髓瘤的药物，该药在2015年11月获得美国FDA批准与两款其它药物合并用于治疗既往至少接受过一种治疗的多发性骨髓瘤患者。Ixazomib是一种可逆性蛋白体抑制剂，它优先结合和抑制胰凝乳蛋白酶-样20S蛋白酶体的β5亚单位的活性。

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Ixazomib对来自多种以前治疗后，包括硼替佐米[bortezomib]，来那度胺，和地塞米松已复发患者的骨髓瘤细胞显示体外细胞毒性。 关于TOURMALINE-MM3试验 TOURMALINE-MM3共入组了656例受试者，试验的主要目的在于确定Ninlaro（ixazomib）维持治疗与安慰剂对照，对诱导治疗后缓解（完全缓解[CR]、极佳部分缓解[VGPR]或部分缓解[PR]）、继以高剂量治疗(HDT)和自体干细胞移植(ASCT)的多发性骨髓瘤参与者无进展生存(PFS)的效应。

主要终点是无进展生存(PFS)。关键次要终点包括总生存(OS)。 TOURMALINE-MM3试验结果代表向着NINLARO扩大用途、作为维持治疗药物这一目标迈出了重要的一步。这是蛋白酶体抑制剂用于维持治疗的首个也是唯一的3期安慰剂对照研究。

武田制药表示，Ninlaro在3期TOURMALINE-MM3随机研究达到主要终点，显示该药物单药口服维持治疗组的无进展生存率(PFS)高于安慰剂组，差异有统计学意义。该试验评估Ninlaro维持治疗对高剂量治疗(HDT)和自体干细胞移植(ASCT)后缓解的多发性骨髓瘤成人患者的效应。

关于Ninlaro（ixazomib） ixazomib是一种研究中的口服蛋白酶体抑制剂，目前正在研究用于多发性骨髓瘤谱系疾病和全身性轻链(AL)淀粉样变。它是首个进入3期临床试验并获准的口服蛋白酶体抑制剂。在美国和欧洲，NINLARO适用于联合来那度胺和地塞米松用于治疗先前至少用过一种药物的多发性骨髓瘤患者。

而且，该药已在超过55个国家获得监管部门的营销许可。 Ixazomib被美国和欧盟认可为治疗多发性骨髓瘤的孤儿药（2011年）和治疗AL淀粉样变的孤儿药（2012年）。2014年，ixazomib还被美国FDA认可为用于相关的超罕见病复发或难治全身性轻链(AL)淀粉样变的突破性治疗药物。

2016年，ixazomib被日本厚生劳动省认可为孤儿药。