伊马替尼(Imatinib)是第一种对控制GIST进展反应率有效的药物

甲磺酸伊马替尼（Imatinib）是一种酪氨酸激酶抑制剂，是第一种对控制GIST进展反应率有效的药物。经过美国FDA批准，伊马替尼可用于GIST完全切除的成人患者的辅助治疗。对于不能手术的患者，难以达到阴性切缘，或有严重器官功能障碍的风险。而伊马替尼的疗效也对这类患者的标准治疗方法有影响。 在这些患者中，可以在新辅助设置中给予伊马替尼，先缩小肿瘤，随后进行手术干预，以完全切除。

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目前，对于大多数肿瘤转移，一线治疗是伊马替尼。 由于伊马替尼治疗的成功，70％出现转移的患者在开始治疗后，存活超过2年; 中位总体生存期超过4年。相比之下，用多柔比星治疗的转移性疾病患者，只有20％具有2年生存率。 目前推荐转移性疾病患者，终身使用伊马替尼治疗。可以通过 KIT 和 PDGFRA 突变 基因分型来指导伊马替尼的使用：KIT外显子11突变体对伊马替尼反应良好。

一项国际III期临床试验中有906例晚期胃肠道间质瘤患者，研究发现，通过实体肿瘤反应分类评估标准（RECIST），可以在早期预测甲磺酸伊马替尼（Imatinib）治疗的长期益处。在2个月和4个月时对患者进行分类，这两个时点的状态：应答，无变化或疾病进展，对肿瘤进一步的进展或患者生存有高度预测性。 然而，在伊马替尼治疗6个月后对患者进行分类时，应答者和未发生改变者的生存预后相同。这些研究者建议，只要患者不出现RECIST中定义的进展，就可以继续使用伊马替尼。