伊马替尼可以一线治疗白血病而且疗效高

试验纳入了新诊断的156名慢性髓细胞白血病（CML）患儿，其中慢性期（CML-CP）患儿146名，加速期（CML-AP）患儿3名，急变期（CML-BP）患儿7名。接受伊马替尼300mg/m2、400mg/m2、500mg/m2治疗。中位随访时间为25个月，能评估数据的有148名。

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结果显示，慢性期患儿18个月无事件生存率为97%。治疗3个月的完全血液学缓解率为98%，12个月时完全细胞遗传学缓解率（CCyR）为63%，18个月时分子学缓解率（MR3.0）为59%。约有66%的患儿出现了不良事件（AE）。最常见的AE是伊马替尼相关的贫血，最常见的3/4级血液学AE是中性粒细胞减少。

胃肠道和骨骼肌肉方面AE也常见。有18%的患儿终止治疗；由于出现了不能耐受的不良事件6%的患儿停止治疗。研究者认为大样本的临床试验结果显示伊马替尼一线治疗儿童和青少年慢性髓细胞白血病的疗效高、不良反应可接受。

甲磺酸伊马替尼片的商品名，用于治疗恶性胃肠道间质肿瘤。伊马替尼（Imatinib）是一种用于治疗费城染色体（Ber－Abl）阳性的慢性骨髓性白血病(简称CML)成人患者的急变期、加速期和干扰素治疗失败后的慢性期的口服药物。CML是一种由于骨髓中干细胞的DNA异常而引起的造血干细胞疾病。

DNA异常会产生异常蛋白质，干扰骨髓中白细胞正常生成过程，最终导致白细胞数目的急剧增加。CML分为慢性期、加速期和危象期三个阶段，危象期患者的平均存活时间只有2-3个月。 伊马替尼对胃肠道间质瘤治疗也有效，有效率在50%左右。