伊马替尼治疗胃肠道间质瘤的疗效评估

伊马替尼是一种小分子抑制剂，它通过与ATP 竞争性结合KIT，PDGFR-A 及bcr-abl 融合蛋白的核苷酸结合位点，从而抑制其活动性。2001 年5 月，在作为第一线和第二线治疗有良好反应的基础上，美国FDA 批准伊马替尼用于治疗慢性粒细胞白血病。紧接着证实其可抑制KIT 的活性，并在首次临床应用于一例既往重度化疗的转移性GIST 病人，并获得明显而持久的疗效之后，通过一项多中心，开放性的随机临床II 期试验(CSTIB2222)来评估伊马替尼治疗胃肠道间质瘤的疗效。

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147例KIT 阳性不能手术切除或转移的胃肠道间质瘤患者随机分配到400 mg/d 或600 mg/d 组。中位随访时间9 个月时，总体部分缓解率(PR)54 %，疾病稳定率(SD)28 %，临床获益率(PR+SD)82 %，但是没有一位病人完全有效。在两组不同剂量组中在反应的程度及持续时间上没有显著差异。估计一年总生存率为88 %。

鉴于这项研究结果，2002 年美国FDA 批准伊马替尼用于不能手术切除或转移的GISTs 的治疗。2006 年对该临床II试验的长期随访分析表明，中位缓解时间为27 个月，中位生存期为58 个月。

那么在对伊马替尼有效的病人中，一年之后是否能停药呢？一项研究表明，患者在使用伊马替尼有效后应继续伊马替尼治疗，直到病情恶化，病人不容忍或拒绝。在这项研究中，58 例早期的间质瘤患者被随机分为连续和间歇治疗组。32 例间歇疗法患者中有26 例在病情有进展时，重新服用伊马替尼。

在这26 例中有24 例在重新服用后病情缓解，或保持平稳。王春萌等对39 例GIST 患者行伊马替尼治疗发现，2 例(5.1%)获得完全缓解，13 例(33.3%)获得部分缓解，12 例(30.8%)获得稳定，12 例(30.8%)出现疾病进展。

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