伊马替尼用于治疗急性白血病的靶向药

在许多非常传统的治疗方式中，例如化疗是专门针对癌细胞有丝分裂的这一特点。化疗通常攻击DNA或有丝分裂的纺锤体，针对性地杀灭分裂的细胞。化疗对于儿童期急性白血病等恶性肿瘤还是有不错的效果的。但另一些肿瘤的生长受激素调节，例如内分泌激素受体阳性乳腺癌，是可以通过内分泌治疗来控制。总是有效的抗癌手段都是控制癌细胞的激烈生长。

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但不幸的是伯基特（Burkitt）淋巴瘤之外的其他癌瘤，不管什么时候肿瘤细胞处于分裂期的窗口都很短，甚至低于正常的骨髓细胞、皮肤细胞和肠粘膜细胞的分裂期。结果，化疗的狂轰乱炸对于某些肿瘤效果不佳，反而使人体正常器官的正常细胞也到很大伤害，从而产生骨髓抑制、白细胞减少、脱发、消化道反应等副作用。

2001年，德鲁克尔等在《新英格兰医学杂志》报告了伊马替尼的1期试验结果。在54例接受治疗的CML患者中，53例出现血液学完全缓解，7例的费城染色体不再可检测到。之前从没有其他药物达到这样的效果。2001年5月，FDA罕见地在2期试验尚未完成、3期试验更没有开始的情况下，就批准伊马替尼以格列卫为商品名上市，用于CML的一线治疗。

自从伊马替尼的上市开发从根本上改变了肿瘤学领域。药物开发从过去专注于针对细胞分裂的药物，转向了针对各种癌症生物学机制的药物。大多数癌症的遗传异常比CML更复杂。由于许多癌症固有的遗传不稳定性，新的亚型也会不断产生，并可能对原有药物耐药。因此，有必要对肿瘤进行基因水平的进一步分析，了解肿瘤的异质性和耐药机制，从而为临床提供指导，开发出针对性的治疗。虽然人类治愈肿瘤的征程才刚刚开始，但是伊马替尼治疗CML已经为我们指明了方向。