分子靶向治疗药物伊马替尼大大提高了胃肠道间质瘤患者的生存时间

胃肠道间质瘤（GIST）是最常见的胃肠道间叶组织肿瘤。在分子靶向治疗出现之前，对晚期和转移性的GIST缺乏有效的手段，预后很差。2002年以后分子靶向治疗药物，伊马替尼的出现，为GIST患者带来了福音。可以说伊马替尼是治疗不可手术，转移性的或是复发性GIST的首选治疗手段。标准剂量为400毫克/天。

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欧洲和美国指南建议使用更大计量治疗KIT9号外显子突变的GIST，因为在临床实验中大剂量的（800mg/天）对于这种情况显示出更长无进展生存时间。日本指南指出对于治疗KIT9号外显子突变的GIST的大计量是是一个可选的方法。先前的报道发现，高剂量的伊马替尼比标准的剂量具有更强烈的毒性，因此必须对伊马替尼治疗进行个体优化。

伊马替尼治疗是否中断需要与疾病的发展相同步，即使肿瘤完全治愈或是在宏观上肿瘤完全被切除，伊马替尼治疗在可耐受的情况下应该持续进行。在某些情况下它可能需要几个月才能获得治疗效果，平均反馈时间为3个月。更重要的是，疾病稳定的患者持续超过6个月显示肿瘤的结果与客观结果类似。

在治疗的早期阶段密切监测肿瘤的反应是相当重要的。然而，10 - 15 %的GIST患者显示出对伊马替尼不耐受或耐药（原发性耐药）。伊马替尼的活动的生物学标志物可能包括药物的基因型和等离子体水平。

GIST治疗采用手术与分子靶向治疗药物相结合的综合治疗。对于复发转移或无法切除的GIST，伊马替尼的应用大大提高了患者的总生存时间和无进展生存时间。术后辅助治疗的患者无进展生存时间也相应增加。